诊断试验的统计学考虑--李卫.pdfVIP

李卫 研究员、博士生导师 国家心血管病中心医学统计部主任、 中国医学科学院阜外心血管病医院研 究员、博士生导师，香港中文大学客 座教授，国家食品药品监督管理总局 (CFDA)药物/医疗器械临床试验审评 专家, 中国临床试验统计学组及数据 管理学组成员、在临床研究设计及评 价方面具有丰富的经验 诊断试验设计与评价中的 统计学考虑 李卫 国家心血管病中心 医学统计部 诊断试验 体内诊断 器械医疗器械 监测器械 IVD 体外诊断 器械 3 “体内”诊断器械 (人体内做诊断) • 植入性血糖仪 • 骨密度测量仪 • 体内摄影机（间接喉镜） 体外诊断“器械” (人体外做诊断)  X光机  超声仪  核磁设备  无创肝脏硬度测量仪 监测器械 (也属于诊断器械) 床旁监护仪(血压、呼吸) 婴儿监测仪 连续血糖监测仪 体外诊断试剂(IVD) （实验室样品上进行诊断）  胆固醇  BNP  Glucose  HPV 诊断试验设计中的 统计学考虑 - 金标准的选择 - 研究人群的选择 - 诊断准确性的评价指标（定性/定量） - 诊断准确性的评价方法 （统计方法的误用） - 偏倚的控制措施（随机、盲法） - 试验例数（样本量） 金标准的选择 （标准诊断方法）  目前公认的最可靠、最准确、最好的诊断 方法  临床上常用的金标准有组织病理学检查 （活检、尸检）、手术发现、影像诊断 （CT、核磁共振、彩色B超）、病原体的 分离培养以及长期随访所得的结论  金标准一般是特异性诊断方法，可以正确 区分“有病”和“无病” 9 新诊断产品 与诊断该疾病的金标准 （Gold Standard ） 进行盲法同步比较！ 10 “已有同类产品上市”的 诊断产品  可采用与已批准上市产品作为对比产品  选择目前临床普遍认为质量较好的产品  最好：对比产品曾做过与金标准对比的临 床试验（一次传递） 11 诊断的退化 “安慰剂” 方法 1 方法 2 方法3 方法4 0% 5