创新性药物临床试验剂量和给药方案的探索和确定.pdfVIP

维普资讯 · 841 · 中国临床药理学与治疗学 ◇专论 ◇ 中国药理学会主办 CN 34-l2(】6／R．ISSN 1009—2501 F~mail：cept96@21cn ooln 2008Aug；13(8)：841—846 创新性药物临床试验剂量和给药方案的探索和确定 杨进波 国家食品药品监督管理局药品审评中心，北京 100038 摘要 在创新性药物临床试验 中，从最初人体初 正 。 始剂量的设定到最后确定临床给药剂量和方法是 1 创新药临床试验剂量和给药方案探索 业界普遍关心的问题，也是 目前制约我国创新性 和确定的一般原则 药物研发水平提升的重要瓶颈之一。本文结合有 关文献和具体审评实践，探讨创新性药物临床试 创新药因没有人体应用的经验和数据，对于 验剂量的探索和确定方法。 适应症、用药剂量和方法、安全性 、有效性等各方 关键词 创新性药物；剂量 ；探索；确定 面均需进行审慎和科学的探索，这是一个有逻辑、 有步骤、分阶段、逐步展开的过程。在这个一系列 中图分类号 ：R969 相互联系又逐步推进 的临床研究过程 中，为尽快 文献标识码 ：A 实现产品的研发 目的，既要遵循共同的技术和管 文 章 编 号：1009．2501(2008)08．0841—06 理要求，又可以根据药物的具体特点采用更加灵 活的研究手段 ，最大程度地规避风险，获得最大的 长期以来，我国是一个以仿制药为主的国家， 研究效率。 相应的建立在仿制药基础之上的药物研发思维和 因此，创新药临床试验剂量和给药方案探索 研究水平也相对滞后，尤其表现为对临床试验的 和确定应关注以下几个基本原则：(1)分阶段、逐 重视和认知程度不够 ，习惯于按照仿制药的思路 步递进 的原则 ：关注剂量递进过程 中的内在规律 进行创新性药物(以下简称创新药)的I临床研究， 和逻辑性，早期小规模研究的信息用于支持规模 其中最突出的问题之一是忽视创新药I临床试验的 更大、目的性更强的后续研究。(2)应结合药物的 剂量和给药方案的探索和确定过程。这也是 目前 具体特点，平衡好一般原则和具体问题具体分析 制约我国创新药研发水平提升的重要瓶颈之一。 之间的关系。既要遵循共 同的技术和管理要求 本文参考国外创新药临床研究和评价的相关 (如注册管理办法和指导原则)，又可以根据药物 文献，并结合国内创新药的审评实践，探讨创新药 的具体特点采用灵活的研究手段。(3)在所有 的 临床试验剂量和给药方案的探索和确定方法 。本 剂量和给药方案探索和确定的过程中都应体现风 文仅为作