2012年美国FDA批准上市药物述评－副本.pdfVIP

药学与临床研究 专论 Pharmaceutical and Clinical Research 2012 年美国FDA 批准上市药物述评 * * 陈 玲，邹 栩 ，黄文龙 中国药科大学，南京 210009 中图分类号 文献标志码 文章编号 （ ） R97 A 1673-7806 2013 03-205-05 2012 年美国FDA 药品评价和研究中心（CDER） 批准了 个新药上市， 其中有 个新分子实体 39 33 （ ）和 个生物制品（见表 ），创 年以来 NCEs 6 1 1997 [1] 批准数的新高 。 药物审批正朝着健康、 良性的方向 发展：首轮审评通过率将近 80% ，超过往年任何时 候。 首轮通过率高的可能原因包括： 药物研发过 ① 程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切；②新 药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③ 追踪性 图1 2012 年FDA 上市新药（按疾病治疗领域分类） （me-too ）候选药物减少（20 个属于首创药物）；④更 疗手段 药物。 新的抗肿瘤药物仍在填补未能满足的 明确的效益 风险平衡。 除了数量上的新高， 年 / - 2012 批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见 疾病需要， 目前抗肿瘤药物尚未达到饱和，因此业 疾病的孤儿药的比例上升（共批准 个孤儿药， 占 内人士对抗肿瘤药物泡沫的担忧为时尚早。 13 33% ）， 同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （ 占 在肿瘤治疗药物领域，惠及的患者人群的数量 和效益正日益扩大。 例如， 制药公司的 33% ），反映癌症患者人群的分层更加明晰。 Ariad BCR- 抑制剂 ， 年获批的 个治疗慢性 ABL ponatinib 2012 3 1 治疗领域：抗肿瘤药物独领风骚 白血病药物之一，患者响应率达 ， 突变患 54% T315I 近年来，抗肿瘤药物在美国CDER 的批准名单 者响应率达70% ，如此显著的疗效给过去传统使用 上所占比例较大 （见图 ）， 年共批准了 个 的药物造成明显压力。