西达本胺片治疗罕见病皮肤T细胞淋巴瘤.doc

西达本胺片治疗罕见病皮肤T细胞淋巴瘤的 试验 方案号（ ） 第1版，200年月日申办者： 深圳微芯生物科技有限责任公司 CRO： 泰格医药科技有限公 保 密 声 明 本方案中所包含的所有信息的所有权归和泰格医药科技有限公司。因此，仅提供给研究者、合作研究者、伦理委员会和监督管理部门等相关的医疗机构审阅。在未得到申办方书面批准的情况下，除了在与可能参加本研究的受试者签署知情同意书时向其做必要的解释外，严禁将任何信息告知与本研究无关的第三方。 研究医院名单 主要研究医院 中国医学科学院肿瘤医院 中心号 01 主要研究者 石远凯 地址 北京市朝阳区潘家园南里17号 电话 010 传真 010 合作研究医院 中山大学附属肿瘤医院 中心号 02 主要研究者 黄慧强 地址 广州市东风东路651号 电话 020 传真 020 合作研究医院 上海肿瘤医院 中心号 03 主要研究者 洪小南 地址 上海市东安路270号 电话 21 传真 合作研究医院 北京肿瘤医院 中心号 04 主要研究者 朱军 地址 北京市海淀区阜成路52号 电话 010 传真 合作研究医院 上海瑞金医院 中心号 05 主要研究者 沈志祥 地址 上海市瑞金二路197号 电话 传真 合作研究医院 医院 中心号 06 主要研究者 周道斌 地址 北京市东城区帅府园1号 电话 010 传真 合作研究医院 中心号 07 主要研究者 邱录贵 地址 天津市和平区南京路288号 电话 022 传真 022 合作研究医院 中心号 0 主要研究者 克晓燕 地址 北京海淀区花园北路49号 电话 传真 合作研究医院 中心号 主要研究者 黄河 地址 浙江省杭州市庆春路79号 电话 057187236114 传真 057187236666 合作研究医院 中心号 主要研究者 冯继峰 地址 南京市百子亭42号 电话 025 传真 合作研究医院 中心号 主要研究者 于力 地址 海淀区复兴路28号 电话 010 传 合作研究医院 中心号 主要研究者 张伟京 地址 北京市丰台区东大街8号 电话 010传真010 合作研究医院 中心号 主要研究者 陈方平 地址 长沙市湘雅路87号 电话 0731-4327329 传真 方案摘要 方案号 方案名称 西达本胺片治疗罕见病皮肤T细胞淋巴瘤试验 版本号 第1版，200年月日 临床试验分期 罕见病新药的临床试验 适 应 症 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL） 研究药物 西达本胺片，5mg/片 试验目的 主要目的： 评估西达本胺（每周2次，每次30mg）单药方案治疗复发或难治性CTCL病人的临床疗效。 次要目的： 评估西达本胺单药方案治疗复发或难治性CTCL病人的临床安全性。根据支持性试验的综合参数，的给药周期（总剂量相同，给药2周休1周或给药4周休2周）。开展伴随、和肿瘤生物标志物的研究，进一步分析和确定本品的人体作用特征。 试验总体设计 根据经典的抗癌化疗药物的两个阶段初步疗效观察的设计，试验分为支持性试验和正式试验两个阶段。支持性试验阶段通过小样本试验，西达本胺治疗CTCL的初步疗效与安全性能达到预期的疗效则再扩大样本量进行固定方案的CTCL疗效和安全性正式试验。 鉴于西达本胺的作用机制特征，除单药试验治疗敏感肿瘤外，未来临床研究过程中不排除与其它化疗药联合治疗其它肿瘤的可能，而目前多种化疗方案的给药周期多为3周（2周给药+1周停药休息）。探索3周给药周期6周给药周期的差别，给药方案。 正式试验 多中心、非随机，单组，开放设计。 计划入组50人，均采用固定的西达本胺单药治疗方案，直到疾病进展或安全性原因退出研究为止。在最后一例病人入组完成6周的治疗，并随访1个月后作为数据的截尾日。 治疗计划 给药剂量和频率（两阶段相同） 剂量为30mg，每周给药两次。 治疗周期/疗程 支持性试验 第一组：一个治疗周期为3周，患者连续服药2周，停药1周； 第二组：一个治疗周期为6周，患者连续服药4周，停药2周。 正式试验 根据支持性试验的结果，选择以上两个给药方案中的一个。 研究期限 支持性试验 每位患者均至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应时止。统计数据截