我国亟需推动罕见病用药的研发与产业化.PDFVIP

中国生物工程杂志　ＣｈｉｎａＢｉｏｔｅｃｈｎｏｌｏｇｙ，２０１５，３５（７）：１１７１１８ ＤＯＩ：１０．１３５２３／ｊ．ｃｂ 檪檪檪檪檪檪檪檪殏 檪 殏 檪 论　　坛檪 殏 檪 殏檪檪檪檪檪檪檪檪 我国亟需推动罕见病用药的研发和产业化 苏　月　李萍萍　朱　敏　濮　润　华玉涛 （中国生物技术发展中心　北京　１０００３９） 　　罕见病一般指患病人数不足总人口１‰的疾病，全 １．２　发达国家斥巨资资助罕见病用药的研发 球已知的罕见病约有７０００种。用于罕见病治疗的“孤 　　鉴于罕见病多数是单一的基因缺陷，而研究它其 儿药”已经成为全球医药产业的重要分支，预计到２０２０ 实是把人类疾病的复杂问题简单化，这对研究常见疾 年将占到全球处方药销售额的１９．１％。我国罕见病诊 病极有帮助，发达国家均大力扶持相关研发工作，特别 疗和