医学统计学第4版第3章实验研究设计分析.pptVIP

实验研究设计 根据研究对象不同又可分为 动物实验(animal experiment design) 以实验动物和实验样品为对象 临床试验(clinical trial design) 以患者为对象 现场试验(field trial) 以自然人群为对象 主要内容 实验研究设计的原则 实验设计的基本内容 常用的实验设计类型 临床试验设计 实验设计三原则 贯彻以下三原则是控制误差和偏倚的重要措施： 随机化原则 （randomization) 设立对照 (control) 足够的样本含量（重复性原则） (replication) 随机化原则 是指采用随机的方式，使每个受试对象均有同等的机会被抽取或分配到实验组和对照组 随机抽样：机会相等 随机分配：随机分配到组，提高组间可比性 实验顺序随机：实验顺序对各对比组效应影响均衡 重复原则 指在相同实验条件下进行多次实验或观察 主要包括以下两方面: 对多个受试对象进行实验：普遍性，保证样本量 对同一受试对象进行重复观测：血压测量重复三次 均衡的原则 对非试验因素的条件加以控制，使试验组的非处理因素和对照组的非处理因素均衡一致 应尽量设立同期对照(concurrent control)或平行对照(parallel control) 例 某医生欲观察某中药对慢性支气管炎的预防效果，设计时在城市某工厂选择工人100名服用该中草药，在农村选择某乡农民100名作对照，不服用此药。结果是城市慢性支气管炎患者明显较少，而农村慢性支气管炎患者增加，由此得出该中草药有防治慢性支气管炎的作用。 该结论合理吗？为什么？ 修改 将城市100名工人分成两组：50名服用中草药，50名不服用 将农村100名农民分成两组：50名服用中草药，50名不服用 实验设计的基本内容 （1）建立研究假设 （2）明确受试对象的范围和数量 （3）确立处理因素 （4）明确观察指标 （5）确定实验设计的类型 （6）控制误差和偏倚 （一）建立研究假设 根据研究目的确定研究假设: 主要问题(primary question) 　一项研究所要解决的问题，也就是实验的目的 次要问题 (secondary question) 　用于补充说明及完善研究问题 主要问题 绝经期妇女钙干预试验及相关因素研究 次要问题 对于不同钙剂量组对绝经期妇女骨密度的影响 ？ 受试对象的依从性如何？ 　　 　　 （二）明确受试对象 纳入标准(inclusion criteria) 排除标准(exclusion criteria) 受试对象应满足的两个基本条件 对处理因素敏感 反应必须稳定 其次,为使研究结果具有普遍性和推广价值,须保证受试对象的同质性(homogeneity)和代表性。 应注意纳入那些对处理因素的效应反映灵敏的患者，排除无反应对象的干扰; 应排除可能受到处理措施损害的特殊人群; 纳入标准和排除标准应当用条文明确规定，成为书面形式，并让所有参与研究的医务工作者都知道，以便认真执行。 研究对象纳入与排除标准： 纳入标准： 在哈尔滨居住满5年以上； 年龄在50-65岁之间； 完全自然停经达1年及以上的绝经期妇女。 排除标准：有排除与钙代谢或者影响钙吸收的相关疾病者，排除有骨骼健康相关的疾病者。 如行过卵巢手术、停经前子宫切除术、部分胃肠切除术、甲状腺切除术者；如有消化吸收不良症、冠心病、中风、糖尿病、癌症、甲状腺或甲状旁腺疾病、慢性肝病或者慢性肾病等疾病者；如近期服用过雌激素、连续服用药物超过1个月者；如不会长期居于本市者；如对奶粉不耐受者等。 剔除标准 在试验开始或进行过程中，若发现不适合纳入标准或应当排除的病例，则应剔除，否则将会影响今后的统计分析，实际上是排除标准的完善与补充。 如在试验开始后发现化验结果、某种特殊检查结果不符合纳入标准等。 明确受试对象的数量 就是估计样本含量，一般根据主要观测指标来确定(见第19章） 样本含量过小，统计推断效能低 样本含量过大，增加研究成本 随机抽取哈尔滨市红旗社区卫生服务中心管辖范围内373名绝经期妇女，筛查后招募符合标准者282名。 处理因素 又称受试因素，是研究者根据研究目的而施加给受试对象的特定实验措施 (如试验中给予的某种试验药物，实行某种手术等)。处理因素标准化 非处理因素，如:混杂因素(confounder) 处理因素——钙干预 四组分别给予含钙不同但均强化维生素D后的奶粉(雀巢公司生产)，早晚各一袋冲水服用。 A组服用奶粉钙含量是600mg/100g， B组服用奶粉钙含量是300mg/100g， C组服用奶粉钙含量是900mg/100g， D组信息干预组，将参与者各项检查结果