原创力文档- 1、原创力文档（book118）网站文档一经付费（服务费），不意味着购买了该文档的版权，仅供个人/单位学习、研究之用，不得用于商业用途，未经授权，严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等，侵权必究。。
- 2、本站所有内容均由合作方或网友上传，本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺！文档内容仅供研究参考，付费前请自行鉴别。如您付费，意味着您自己接受本站规则且自行承担风险，本站不退款、不进行额外附加服务；查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档，您可以点击 这里二次下载。
- 3、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等，请点击“版权申诉”（推荐），也可以打举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
- 4、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
- 5、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
- 6、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
- 7、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次， 网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档
查看更多
一、基因治疗概念 基因治疗(Gene Therapy) 指将正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入靶细胞,纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。 体细胞基因治疗始终需要考虑的问题 基因转移的效率 治疗的特异性 基因表达的持久性及其调节 治疗的毒副作用 什么疾病 什么基因 什么载体 什么靶器官和靶细胞 什么基因导入方法 Gene Correction - Chimeraplasty 四、基因转移的主要方法： 若干相关术语： Transfection 转染 ：过去：将病毒DNA或RNA 转入细胞。 现在：将外源DNA转入动物细胞。 DNA Transfer 转移：基因导入或转移广义的概念。 Transduction 转导：噬菌体介导的细菌之间的基 因 转移。 Transformation 转化：将裸DNA或质粒导入原核 和真核细胞。 基因治疗过程中的基因转移方法 Viral vectors Non-viral vectors Physical methods 目前最有效的是病毒载体，但存在插入大小有限、免疫原性强和生产难等局限 Advantage and disadvantage of gene-transfer vector(2) Vector Advantage Disadvantage Naked DNA manufacturing, storage, QC very short duration of expression in are simple and cheap, very most tissues, very ineffecient low immunogenicity, clinical transfection ex vivo and in vivo limb ischaemia, good safety retargeting transfection very profile difficult Cationic lipids relative simple manufacturing , inefficient transfection in vivo storage ,QC efficient transfection very short duration of expression ex vivo , low immunogenicity little clinical experience condensed relative simple manufacturing , inefficient transfection in vivo DNA particles storage, QC . Efficient trancfection very short duration of expression ex vivo, low immunogenicity now clinic experience good safety profile
文档评论（0）