国家科技重大专项产业化项目寻求合作伙伴 - 苏州方舟基因药业有限公司.pdfVIP

国家科技重大专项产业化项目寻求合作伙伴 苏州方舟基因药业是一家由出国留学人员回国创办的研究开发基因药品、干细胞制剂、 干细胞扩增药物因子及细胞制剂为主的生物医药公司，公司在苏州工业园拥有 68895 平方米的 工业用地，总投资 7000 万人民币，现已经建成具有国际先进水平的 3000 多平方米研发中心， 建设总面积为2800 平方米的研发中心附属楼。公司挂设的苏州方舟生物医药研发中心是由中国 医学科学院北京协和医学院（以下简称：院校）、中国-新加坡苏州工业园区和苏州方舟基因药业 有限公司于2003 年三方联合创建，是直属院校的教学、科研机构, 是高级人才引进和产学研相 结合的创新型平台。研发中心布局合理、功能多样，建设了达万级净化级别的洁净实验室，引 进大量国际先进实验仪器，为公司自主开发新产品、培养高科技人才等提供了有力保障。研发 中心的宗旨是：建立并发展以企业为主体、市场为导向、产学研相结合的技术创新体系和研究 生培养及高级人才引进的新型高级人才基地。 公司和研发中心引进了一批在国际生物医药和基因工程制药领域卓有成就的华人华侨学者。 这些专家来自于纽约大学医学院、纽约州立大学石溪医学院、纽约州立大学阿伯尼(Albany)分 校、哈佛医学院、北卡罗来纳大学药学院、加州大学欧文分校等国外知名院校和医院。这些专 家在生物技术高度发达的美国都拥有自己的实验室，担任美国高校和公司的实验室主任，他们 一方面通过美国实验室的资源，把世界生物医药和基因工程制药方面的最新技术引进到研发中 心，同时这些教授也担任中国医学科学院北京协和医学院苏州方舟生物医药研发中心教授和国 家级科技项目负责人，肩负着中心科研教学和培养博士研究生的任务。苏州方舟基因药业有限 公司于2010 年设立了国家级博士后科研工作站，已经形成了博士后、博士、硕士和科学研究人 员为一体的产学研相结合的创新型人才教学和研发基地。 苏州方舟基因药业和协和方舟生物医药研发中心目前承担了六项国家级科技项目，研发领 域涉及多种基因工程药物、RNA 适配体靶向药物、干细胞扩增药物因子，干细胞诱导分化研究， 干细胞治疗技术及再生医学治疗技术等诸多方面。在“重大新药创制”国家科技重大专项资助 下我公司和研发中心的干细胞药物开发项目在积极引进国外先进技术和加大自我研发力度的基 础上取得了长足的发展。在造血干细胞扩增用于治疗恶性白血病，造血干细胞扩增和分化为红 地址：苏州工业园区青丘街277 号 (215126) E-mail：suzhou@ 电话：0512 传真：0512 网址： 细胞制备新型通用血液、造血干细胞扩增和分化为血小板用来输注，干细胞高效扩增并诱导为 内皮细胞用于各种再生医学治疗（如VIII 因子缺乏的血友病）等方面取得了突破性成果，在造 血干细胞分离、培养、扩增和分化方面积累了丰富的经验，培养了大批人才，建立了干细胞研 发和治疗研究的技术平台。 自2013 年起，我研发中心还承担了卫计委公益性行业专项项目子课题《高通量分子诊断技 术的临床筛查及应用》，在项目实施期建立本地LOVD 变异数据库一个和生物样本库 3 个（先天 性心脏病、原发性心肌病和孤独症核心家系样本库），通过对上述三种儿童高发遗传病的高危基 因突变位点 （先天性心脏病62 个基因，心肌病139 个基因，孤独症761 个基因）进行高通量测 序研究和生物信息学以及临床资料分析，以阐明中国人群孤独症相关基因突变谱，为出生缺陷 的临床诊断和预防提供新的应用技术平台，此后，将通过产业化，使之成为可为老百姓提供常 规医疗服务的诊断项目，并纳入医保项目，为优生优育提高整体人口健康素质提供重要支持。 同时，嵌合抗原受体（chimeric antigen receptor CAR）的基因改造技术项目也在进行中， 将个体分选出的淋巴系造血干细胞进行预先保存，作为发生自身免疫系统缺陷或肿瘤时回输移 植的健康资源储备。给T 细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T 细胞杀死肿瘤细胞的 嵌合抗体（目前主要是逆转录病毒和慢病毒），相当于靶向化效应T 细胞，通过体外培养，大量 扩增 CAR-T 细胞，一般一个病人需要几十亿乃至上百亿个CAR-T 细胞，结合我公司研发的高效 改良扩增培养体系，尝试 CRISPR 技术进行基因改造修正。可在临床上应用于白血病，淋巴瘤、 黑色素瘤等恶性肿瘤的免疫治疗。 公司和研发中心承担的其中两大类重点