病人报告结局评价及其在慢性呼吸疾病中医临床研究中.docVIP

　　病人报告结局评价及其在慢性呼吸疾病中医临床研究中 【摘要】介绍病人报告结局（PROs)概念及其评价的目的和测量研究的概况，并指出PROs已成为不少慢性病症临床结局评价中的重要内容。同时，结合慢性呼吸疾病的临床特点，就该类疾病中医药临床中应用PROs的意义、必要性和方法进行了简要的论述，认为PROs测量将是对慢性呼吸疾病中医临床疗效评价的重要补充，其研究方法有可能进一步推广应用，为其他慢性疾病的中医临床疗效评价研究提供参考。 【关键词】病人报告结局慢性呼吸疾病 随着医学模式向医学-社会-心理模式的转变和疾病谱的变化，应用病死率等指标来表达健康状态或评价中医药治疗效果已显示其效能不足之处。有学者指出［1］，人们对卫生保健的主要任务已经不是疾病的治愈或者甚至不是生命的延长，而是着重于对疾病症状的有效控制，并促进患者功能的恢复和维持，以期使病人具有一定的日常生活能力并减轻痛苦，使其生活得舒适、满意。因此，近几十年来，从生存质量（qualityoflife，QOL)概念的提出到健康相关生存质量（healthrelatedqualityoflife,HRQL)的研究及其在医学领域的广泛应用，无不说明医学界对患者自我感受或自我评价的重视。在慢性疾病临床研究领域，许多情况下临床医师对疾病结局的评价需要患者的自我观察和报告所提供的资料。因而，探讨如何客观评价患者自我报告的症状、体验、生理和心理状态以及对治疗满意程度等，显得很有必要和颇具价值。病人报告结局（patientreportedoutes,PROs)评价也正由此得以被重视和逐步发展起来。在慢性呼吸疾病的中医药临床研究中，疾病临床结局常涉及症状、能力状态和生存质量等需患者报告资料的评价问题，将病人报告结局评价方法引入该方面，具有广泛的应用前景。 1病人报告结局的定义 在病人就诊及其治疗期间，临床医师常常询问患者的主观体验（或感受）、症状以及客观事件的变化情况，以此协助诊断疾?⒘私獠∏楹团卸现瘟菩Ч＜虻ザ裕姓饫嘤苫颊咦陨肀ǜ娴挠虢】迪喙氐慕峋值母髦中畔⒓词遣∪吮ǜ娼峋郑≒ROs)。尽管目前PROs还缺乏完全明确、一致公认的定义［2］，但多数学者［2-3］认为PROs不仅包括生存质量和健康状况，也包括患者对保健治疗措施的满意度、与临床结局直接相关的治疗的依从性以及其他通过各种方式询问患者获得的结局评价信息。PROs一词包含了一组仅仅是通过询问病人自身的感觉或体验而获得相关的、独立的测量指标，也有人认为［４-５］PROs至少包括三类别的资料：患者自我观察结果、主观症状和生存质量。 患者能否获得更好的生存质量和舒适感，已经逐渐成为不少非致命性慢性疾病考评临床疗效的效应指标。生存质量评测主要靠患者自我报告，其所使用的评测工具通常是病人自评量表，这是PROs的内容之一。除此之外，PROs还包括不仅限于能反映临床结局的全面变化的其他内容，诸如症状、功能状态、精神健康、可知觉的体征、日常活动能力、社会功能和治疗依从性等［２，６-７］。可以认为，PROs表述的是关于健康状况和治疗的病人的报告，而HRQL则表述了病人关于健康状况和治疗对日常生活的影响的自我评价［２］。 2病人报告结局评价的目的 根据PRO协调小组会议的讨论报告［２］，PROs评价的目的或意义可以归纳为：①PROs可作为一种独特的评价疾病影响的指标；②评价治疗效应的要素；③用于解释临床结局；④制定治疗决策的一个关键成分（akeyelement)。 在某些慢性疾病诸如偏头痛、前列腺增生症等临床研究中，病人报告的症状以及症状对日常生活和健康状况的影响是医师准确诊断、选择治疗方法的基?Ｓ惺保琍ROs与客观的生理指标结合可用于评价疾病严重程度、临床进程和调整治疗方案。例如，慢性阻塞性肺病（COPD)的研究，患者的呼吸道症状、生存质量等PROs资料与肺功能检测被用于诊断和评价治疗效果。当治疗对生存率无太大影响而对生存质量有显著影响时，或者治疗对功能和健康状况造成负面影响（或出现不良反应）时，或者治疗决策需考虑客观指标和病人主观感受时，PROs将可能是临床研究的主要终点指标。已经有不少学术机构、专业组织推荐在临床研究中应用PROs进行治疗效果评价，也有不少学术组织将以PROs为治疗效果评价指标的研究结果列入治疗指南之中［８-１０］。许多情况下，慢性疾病的治疗目的是为了缓解病情而不是治愈疾病，因而此时PROs信息将会是疾病活动性和进程的合适的评价指标。 3病人报告结局测量的研究 自从２０世纪８０年代的医学结局研究（medicaloutestudy)以来，PROs的研究方兴未艾。至今为止，已研制超过４７０套PRO测量工具，被广泛应用于临床各科。２００２年法国Mapi研究所通过国际互联网创建了一个全面而独特的用于卫生保健评价的