试验设计experimentaldesign原理及基本原则.ppt

3．效应指标的选择 尽量能客观衡量的指标。 4．防止试验偏倚 偏倚 (bias) 是在研究组间变量差异时产生的一种系统误差。是对真实情况的偏离。病人的心理、研究者的主观意识等。 （1）临床试验中常见的偏倚 选择性偏倚 产生于实验设计阶段，主要由于选择受试对象的方法不正确所造成。 信息偏移（information bias）产生于研究的实施阶段，在资料的观察、测量及收集方法上，诊断试验的灵敏度、特异度，以及患者提供各种有关信息的准确性方面都可能有不足。常见有： ①暴露怀疑偏移；②诊断怀疑偏移；③测量偏移；④回忆偏移；⑤报告偏移；⑥归类错误偏移（错误分类偏移）；⑦诱导偏移。 混杂性偏倚 在评价被研究因素和疾病的关系时，如果 存在外来因素，该外来因素与该病及研究因 素均有关系，使得资料中研究因素的效应与 外来因素的效应混杂在一起，产生混杂性偏 倚。从而全部或部分掩盖或夸大研究因素和 疾病之间的真实联系。 是一种系统误差，可发生在试验的设计 阶段，常常不易被识别，但在资料分析阶段 可以用统计学方法加以清除。 （2）偏倚的防止和处理 临床试验设计必须严格合理 坚持随机化分组 盲法试验 有单盲、双盲和三盲。 限制 在选择试验对象时，限制在具有一定特征的对象中进行观察，以排除其他因素的干扰。 配对 为病例的每一个研究对象匹配一个或几个具有同样特征的对照，然后进行比较。配对常能消除某些潜在的混杂性偏倚。 标准化 标准化率的计算方法有直接法、间接法和反推法。 多变量分析 目前多采用Logistic回归模型进行多变量分析。 调查研究设计 调查研究方法广泛应用于预防医学、 临床医学及基础医学领域。 一．常用的调查 1．居民健康状况调查 是评价居民健康水平和实行防治措施的主要依据。这种调查包括人口构成、死亡率、死因构成、平均寿命、患病率、身体发育等指标。 2．流行病学调查 是认识疾病的流行现象和流行规律的重要方法，包括疫源地调查、爆发流行调查、流行病学侦察、预防接种效果调查等。 3．病因学调查 是探索病因的一个重要手段，可为深入 研究病因学作出定向性依据。 包括二个方面： 一是疾病分布与构成的调查，如患者的 姓别、年龄、职业等； 二是疾病与各种因素 如气候、水质、营 养、生活习惯、地理环境等之间的关系。 4．临床中、远期疗效随访调查 是对某些慢性病疗效观察或某种新的治疗方法观察其中期和远期治疗效果的重要方法。 因为从门诊和病房获得的第一手资料是近期疗效资料，近期的疗效不能代表中或远期的疗效。 5．卫生学调查 现场调查在卫生学的研究方法中有着重 要的地位，如城市大气污染的调查、水质情 况的调查、车间毒害对工人健康的影响等。 这些调查不仅为深入研究各种问题提供宝贵 的资料，还可以对预防工作提出具体而有效 的措施性意见。 尚有生理正常值的测定，寄生虫病、结核病和地方病现状及流行规律和防治效果调查等等也都广泛采用调查方法。 调查的主要特点：样本大，应答率低， 产生系统误差的机会多。 二．调查设计的内容 调查设计包括资料收集、整理分析设计等。 1. 调查目的 要解决的核心问题. 大致可归纳为二类： ① 为了了解总体情况； ② 为了探索某病与其他事物间的关系。 要把调查目的具体化到指标。 2.调查对象 调查对象是指要研究的对 象的总体，即同质的许多个体的总称。 3.调查范围 空间范围、时间范围、数 量范围。要事前明确调查哪一个地区的事物，调查什么时间的现象，观察多少个例数。 4.观察单位 是指调查对象的各个单位 （个体），可以是人、户、病例等。 5.调查项目 根据计算指标所需各项统 计数字，提出需从每个被调查者方面获得的 问题答案（表示调查对象的每个个体特征的 标志，并在调查中能取得结果的）则为调查 项目。 由调查目的所需要的调查内容来决定。 包括：分析项目 和备查项目。 6.调查表格 把调查项目按提问题的逻辑顺序组织到表内，供被调查者使用。调查表的基本形式 可分为一览表式和卡片式。 调查表的内容 一般分为三部分： 调查对象的一般情况，统计观察的指 标