三谷幸之介-SaitamaMedicalUniversity.PDF

38 1 23 8 埼玉医科大学雑誌　第 巻　第 号　平成 年 月 81 研究室紹介 ゲノム医学研究センター　遺伝子治療部門 三谷　幸之介 15 UCLA 　当研究部門は，平成 年に私が より着任し ていたところ，当時ゲノムの所長（現名誉所長）の村松 て，ゲノム医学研究センターでは最後にスタートしま 正實先生に熱心にお誘いいただいて，埼玉医大にお世 した．さて，遺伝子治療について，多くの方は，実際 話になることにしました． の臨床応用にはまだ遠いイメージを持たれているかも しれません．しかし，欧米では研究が進んで臨床にお 　さて，埼玉医大に来てからの研究について，主要 ける成功例が増えてきていていますし，日本において 論文に沿って紹介します．そもそも，ポスドク時代 もいくつかの臨床試験が成功しています．私自身は， にHDAdV を開発した目的は，それまでのベクター 20 約 年前にベイラー医科大学でこの研究分野に入っ よりも優れた遺伝病治療用ベクターの開発でした． て以来，特定の疾患を対象とするよりも，より一般的 当時は研究所の上の階に，遺伝子ターゲッティング なテーマとして，治療用遺伝子を人間の身体や細胞に gene targeting; GT Allan Bradley （ ）の大家である 博士 導入するためのいわゆるベクター技術の開発に携わっ HDAdV （現サンガー研究所所長）がいたので， を利用 ています．その過程で大きな転機となったのは，アデ GT した による効率の良い遺伝子修復はその頃からの ノウイルスベクターを免疫原性などの点で大幅に改 課題でした．埼玉医大着任後の最優先のプロジェク HDAdV ES 善した，ヘルパーウイルスを利用してふやすアデノウ トとして， を用いてマウス 細胞における イルスベクター（helper-dependent adenoviral vector; GT を試みたところ，従来のエレクトロポレーション HDAdV 20 30 ）の開発でした．ポスドク時代はほとんど休み よりも 〜 倍高い効率で得られることを見出しま 1) ES を取らず，夢中になって実験をしましたが，今でも交 した ．その後，京大でヒト 細胞が樹立され，また GT 流の深い優秀な研究仲間を始めとした優れた研究環 それらの細胞での が非常に困難であるということ 境を提供し，また本質的に重要な研究テーマに対して でHDAdV を利用してみたところ，やはりこれまでの Tom Caskey 300 GT 辛抱強く取り組ませてさせてくれたボス（ 方法よりも〜 倍高い効率で が得られることを 4 2) 博士）のおかげで，充実した 年間を過ごすことが出 見出しました ．一方，他の研究グループがアデノ随伴 AAV