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2016 年美国临床肿瘤协会（ASCO ）儿童实体肿瘤部分摘要 MYCN 基因扩增的Ⅱ/ Ⅲ期神经母细胞瘤接受或不接受自体干细胞移植的无 事件生存（EFS ）和总生存（OS ） Brian H. Kushner, Shakeel Modak, Michael P LaQuaglia 等 美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心 摘要 (Abstract Number：10553) 背景：MYCN 基因扩增的 Ⅱ/Ⅲ期的高危神经母细胞瘤(NB)患者数量有限，关于此亚 组的高危神经母细胞瘤的文献报道较少。该组患者接受 ASCT 可改善预后。关于抗体免 疫治疗的报道未提供关于该组患者的具体治疗细节。我中心从 2000 年起抗 GD2 抗体 3F8/GM-CSF+异维甲酸已成为治疗常规，2000～2003 年期间采用 ASCT 治疗 NB，但随后 不再采用 ASCT 治疗高危 NB。但是病人在其他地方接受移植后，仍有资格接受参与 3F8/GM-CSF 治疗。本研究报道我中心的经验。 方法：本研究报道 MYCN 基因扩增阳性的 Ⅱ/Ⅲ期患者分二部分。第一部分包括非选 择性的 24 例连续新诊患者接受剂量增强诱导化疗。第二部分采用 3F8/GM-CSF+异维甲 酸做为第一次缓解（CR）的巩固治疗，包括前面提到的24 例新诊患者中的 20 患者（其 中 15 例未接受 ASCT，5 例患者接受 ASCT），加上接受ASCT 后 6 例患者。巩固治疗包括 局部放疗。 结果：第 1 部分：21/24 （88%）新诊患者诱导化疗后获得CR；除了 1 例 CR 患者未 接受巩固治疗而死于疾病进展（PD），其余20 例患者均接受巩固治疗。3 例患者诱导化 疗后疾病进展（PD），早期死亡。诊断后 5 年，24 例患者的 EFS 和 OS 分别为 67%和 77%。 第 2 部分：诱导化疗后获得 CR 患者接受 3F8/GM-CSF+异维甲酸巩固治疗，15 例未接受 ASCT 患者中 12例患者从诊断开始的疾病无复发时间为 12～151月（中位时间40 个月）， 2 例复发患者复发再次接受 3F8/GM-CSF+异维甲酸挽救治疗后分别在复发后 24 和 84 个 月时获得第 2 次 CR。15例未接受 ASCT 患者从接受 3F8 算起的 5 年 EFS 和 OS 分别为 72% 和 92%。10/11 例接受 ASCT 患者从诊断算起的无复发时间为 75～204 个月（中位时间 164个月），接受 ASCT 的 11例患者从接受 3F8 算起的5 年 EFS 和 OS 分别为 91%和 91%。 未接受 ASCT 组和接受 ASCT 组的 EFS 和 OS 无明显统计学意义 （P=0.34 和 0.92）。3 例 1 患者的骨髓微小残留病灶被 3F8/GM-CSF 清除，骨髓微小残留病灶不能预测复发。 结论：MYCN 基因扩增的 Ⅱ/Ⅲ期高危神经母细胞瘤患者采用现代综合治疗方法，即 使不做 ASCT，仍然获得较好预后。复发后抗GD2 单抗可改善生存。 王娟 译 伊立替康和替莫唑胺联合贝伐单抗治疗复发难治性神经母细胞瘤（NB ）的 II 期临床试验 Shakeel Modak, Brian H. Kushner, Kim Kramer,et al. 美国纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心 摘要 (Abstract Number：10554) 背景：贝伐单抗+伊立替康+替莫唑胺（BIT）联合治疗NB 的基本原理基于：（a）VEGF 的表达与神经母细胞瘤的侵袭性表型有关。（b）抗VEGF 抗体贝伐单抗可增强伊立替康 介导的 NB 异种移植物的生长抑制功能。（c）伊立替康+替莫唑胺（IT）是NB 的标准挽 救化疗方案。（d）贝伐单抗在儿童肿瘤 1 期临床试验中是安全的。 方法：我们完成评估 BIT 在可测量/可评估的复发难治性神经母细胞瘤中的治疗疗 2 效的 II期临床研究。BIT 方案：贝伐单抗（15mg/kg, iv, d1,15）联合伊立替康（50mg/m /d, 2 iv）+替莫唑胺（150 mg/m /d, po）（d4～8）