实验设计原理及方法-09-09-29.pptVIP

第一节 流行病学实验 流行病学实验（Epidemiological experiment）研究，是通过比较给予干预措施后的实验组人群与对照组人群的结局，从而判断干预措施效果的一种前瞻性研究方法。又称干预研究(intervention study)、实验流行病学(experimental epidemiology)研究等。 1955年 Francis进行的疫苗现场试验是迄今规模最大的人群实验 实验对象为近百万在校儿童，此研究为麻痹型脊髓灰质炎的 预防奠定了坚实的基础 二、 概 念 实验流行病学研究原理示意图 三、设计原则 随机原则 对照原则 盲法试验 重复原则 1. 随机化原则 在实验流行病学研究中，随机化是一项极为重要的原则，参加实验研究的对象必须随机地分配到实验组或对照组，即研究对象进入实验组或对照组的机会均等，以平衡实验组和对照组已知和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性或均衡性，减少试验的偏倚，增加试验结果的可靠性或正确性。 （一）简单随机分组（simple randomization） 方法：将研究对象按照个人为单位用掷硬币（正、反两面分别指定为实验组和对照组）、抽签、使用随机数字表，也可采用系统随机化法，即用现成的数据（如研究对象顺序号、身份证号、病历卡号、工号、学号等）交替随机分配到实验组和对照组中去。 优点：简单易行，随时可用，不需要专门工具。 缺点：要求在随机分组前抄录全部研究对象的名单并编号。因此，但研究对象数量大时，工作量相当大，有时甚至难以做到。 （二）分层随机分组（stratified randomization） 方法：按研究对象特征，即可能产生混杂作用的某些因素（如年龄、性别、种族、文化程度、居住条件等）先进行分层，然后在每层内随机地把研究对象分配到甲（实验组）和乙（对照组）。 优点：分层随机分组可增加处理组间均衡性，提高实验效率。 缺点：在分组前也需要有一个完整的研究对象名单，所以分层随机分组在这一点上也具有简单随机分组同样的缺点。 （三）整群随机分组（cluster randomization） 方法：按社区或团体分配，即以一个家庭、一个学校、一个医院、一个村庄或居民区等为单位随机分组。 该分组法要求各群内变异和整个研究对象变异一样大，即抽到的人群能充分代表总体，而各群间变异越小越好。这常常是非常困难的。 优点：在实际工作中易为群众所接受，抽样和调查都比较方便，也可节约人力、物力，因而多用于大规模调查。 缺点：抽样误差较大，分析工作量也大。 2. 设立对照 实验研究设计的一个重要原则就是必须要有对照。设立对照的目的是为了比较，这就要求两组研究对象必须具有可比性，即除了是否给予不同干预措施外，其它的基本特征如性别、年龄、居住环境、健康状况等应尽可能一致。这样实验结果的组间差别才能归之于干预措施的效应 。 设立对照的方式 （一）标准疗法对照：也称有效对照。是以常规或现行的最好防治疾病的方法作对照。适用于已知有肯定防治效应的疾病。 （二）安慰剂对照：在所研究的疾病尚无有效的防治药物或使用安慰剂后对研究对象的病情无影响时才使用。 （三）自身对照：比较几种疗法/药物对某病疗效差别时，不必设立对照，各实验组间可以互为对照。 （四）自身对照：即实验前后以同一人群作对比。 （五）交叉对照：即将研究对象随机分为A、B两组，在第一阶段，A组给予干预措施，B组作为对照组，干预措施结束后，两组对换试验。但这种对照必须有一个前提，即第一阶段的干预一定不能对第二阶段的干预效应有影响。 盲法的应用 （一）单盲（single blind） 只有研究者了解分组情况，研究对象不知道自己是试验组还是对照组。 优点：研究者可以更好地观察了解研究对象，在必要时可以及时恰当地处理研究对象可能发生的意外问题，使研究对象的安全得到保障； 缺点：避免不了研究者方面带来的主观偏倚，易造成试验组和对照组的处理不均衡。 非盲法实验 与盲法实验相对应的是非盲法实验，又称开放试验（open trial），即研究对象和研究者均知道试验组和对照组的分组情况，试验公开进行。这多适用于有客观观察指标的试验，例如，改变生活习惯（包括饮食、锻炼、吸烟等）的干预效果的观察。 优点：易于设计和实施，研究者了解分组情况，便于对研究对象及时作出处理，