地中海贫血患教2.21.ppt

去铁胺 地拉罗司 Arborettil et al. Eur J Clin Pharmacol 2001 Cappellini et al. Clin Ther 2007 恩瑞格和去铁胺相比更好依从性， 便于达到治疗目标 地拉罗司2409(EPIC)临床研究－南方医院情况 2005年4月全球同期研究在马来西亚-吉隆坡启动 2005年9月27日亚太地区第一位受试者入组 2006年2月我院顺利完成 33 例患者入组工作 2005年ICL670临床试验启动至今，南方医院已观察受试者33 人，连续服药有12例，共随访大约5年 2409 (EPIC)临床试验 地拉罗司在各种输血依赖性贫血有效性和安全性试验2409(EPIC) 全球入组1744 例患者:β地中海贫血，n=1115 南方医院入组：均为重型β地中海贫血，n=33，年龄2～13岁 之前接受过螯合疗法： 不规律应用去铁胺25人， 不规律应用去铁酮3人， 移植失败后恢复地贫状态 2人， 未进行去铁治疗 3人； 起始剂量：20 mg/kg/日 地拉罗司在南方医院核心试验完成情况 32例患者顺利完成治疗; 其中1例在试验的4月后去其他医院移植中断治疗； 无1例患者出现与治疗不相关的死亡 南方医院试验总结 病人条件：一般未经规律去铁治疗，以前输血较差，入选时SF相对较高；对药物的依从性好； 分3个阶段：核心试验、延期试验1、延期试验2，目前还有12例接受赠药 20 mg/kg/日 1年时间：绝大部分SF下降不明显，仅4例SF维持较好；原因1、输入的多：输血量大、规律；2、铁从组织动员入血；3、去铁剂剂量不够； 30 mg/kg/日半年：部分SF开始下降； 35～40 mg/kg/日～至今：SF维持满意，SF维持在2000ng/ml左右，4例降至1000ng/ml内（平均1687ng/ml），SF的绝对变化–2674ng/ml 副作用 轻微：无因副作用不耐受停药病例 皮疹：2例，给予抗过敏药物皮疹1周左右消失； 谷丙转氨酶上升较普遍，1例因谷丙转氨酶上升停药后恢复正常，后继续服用； 血肌酐上升不明显，有1例在35～40 mg/kg/日延期阶段尿常规检查发现有蛋白，减量至30mg/kg/日时恢复正常； 胃肠道副作用少； 已有9例在完成核心试验后进行造血干细胞移植 5例无关供者，4例同胞，其中8例移植成功，1例失败（未植入）； 无1例发生心脏和肝脏并发症； 移植成功率高的原因： 移植技术的不断进步； 患儿接受了定期的检查、正规的输血和去铁治疗，一般状态较好； 普遍患儿血清铁蛋白水平较同时间段移植患儿低； 后续随访 移植后的去铁治疗 如果SF大于5000ng/ml： 放血疗法：从3月左右开始放血，每次5～10ml/kg，每3～4周放血一次 同时应用去铁胺：40～60mg/kg/d，皮下 应用Exjade ：30mg/kg/天 至SF小于1000ng/ml，停止去铁治疗 如何服用地拉罗司分散片？ 一天一次，餐前30分钟空腹服用，最好在每天相同的时间服用，切勿整体吞咽或咀嚼片剂，需按以下步骤将地拉罗司分散片片剂溶于水中服用。 第一步： 将药片投入100－200ml白水、橙汁 或苹果 汁中，液体的具体容量请遵 医嘱。 注意：不要将地拉罗司分散片溶于碳酸 饮料或牛奶中。 如何服用地拉罗司分散片？ 第二步： 反复搅拌溶液三分钟， 直到药片均匀溶解。 第三步： 一旦地拉罗司分散片均匀溶解，喝掉所有液体。 如有残留，可再加入少量白水或橙汁，再次饮 下，以确定您引入完整剂量的药片。 服用地拉罗司可能遇到哪些不良反应？ 地拉罗司分散片具有良好的耐受性，不良反应多为轻、中度，通常是暂时性的，继续治疗多可自行消退，如果您出现胃肠道反应时，可考虑在晚餐前半小时或晚餐后2小时服用，有降低胃肠道不良反应发生的可能。 铁过载患者注意事项 按医嘱服药。 未经医生同意，不要随意停药或换用其他药物。 服药过程中出现不良反应，请及时通知并咨询您的医生。 避免进食含铁丰富的食物，如菠菜，猪、牛、羊肉，肝脏，海带，干豆类等。 刚才我们已经提到长期输血的铁过载患者会出现肝脏、心脏等重要脏器的功能损害。 这是一项纳入342名β-地中海贫血患者，观察该疾病常见并发症的研究。 研究结果显示： 对于15岁以下的患儿，肝纤维化是最常见的并发症。 而内分泌并发症是16岁以上患者最常见的并发症。在16－24年龄组中，性腺功能减退(n=41)是最常见的内分泌并发症，其他的并发症还有糖尿病(n=9)，甲状腺疾病(n=8)和甲状旁腺功能减退(n=1