基于短期结局预测概率剂量筛选的ⅡⅢ期无缝设计研究.PDFVIP

20 15 4 32 2 ·243 · 中国卫生统计 年 月第 卷第 期 * 基于短期结局预测概率剂量筛选的Ⅱ/ Ⅲ期无缝设计研究 南京医科大学流行病与卫生统计教研室(211166) 刘丽亚 于 浩 柏建岭 刘 晋 陈 峰△ 【 】 / ， ， 提 要 目的 介绍一种新的Ⅱ Ⅲ期无缝设计期中分析策略 应用短期结局预测概率进行剂量筛选 并对其相应 。 ， Monte Carlo 统计学性质进行评价 方法 以二分类数据为例 通过 模拟方法探讨短期结局有效剂量组同对照组率差变 、 / I 、 。 化 长短期结局间不同相关关系及给定不同先验信息对Ⅱ Ⅲ期无缝设计 类错误 检验效能的影响 结果 期中应用短 II / III I ， 。 期结局剂量筛选的 期无缝设计可以控制总的 类错误在检验水准以内 但是当相关关系很弱时结果偏保守 其检 ， ， ， 验效能一般低于长期结局剂量筛选结果 即期望检验效能 但是当短期结局有效剂量组同对照组率差增加 两指标相关关 ， 。 / 系较强或者短期结局有较强的先验信息时 应用短期结局剂量筛选可以大大提高检验效能 结论 在Ⅱ Ⅲ期无缝设计 ， ， 、 临床试验研究中 长期结局在短时间内无法获得 此时期中分析可以选用临床公认的 有文献支持的短期结局指导期中分 析决策。 【 】 Bayes / 关键词 理论 Ⅱ Ⅲ期无缝设计 短期结局 预测概率 An Adaptive Seamless Phase II / III Clinical Trials with Dose Selection Using Predictive Power of the Short-term Endpoint Liu Liya ，Yu Hao ，Bai Jianling ，et al． (Dep artment of Ep idemiology ＆ Biostatistics ，Nanj ing Medical Univers ity (211166 )Nan- j ing) 【Abstract 】 Objective We describe a new interim analysis strategy w ith treatment selection based on predictive pow er of the short-term endpoint in adaptive seamless phase II / III design and corresponding statistical properties ar