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临床基因治疗及其载体的研究进展.pdf
·29·
·综述·
临床基因治疗及其载体的研究进展
高越张敬之
【摘要】 自1989实施年第一例f临床基因治疗实验以来，全球有超过1900例基因治疗
方案正在进行或已经完成。人类基因治疗在治疗癌症、遗传病、心血管病等各类疾病中取得
了长足的进步，同时也遇到了一些困难。需要既有效且无毒副作用的基因导入和稳定表达系
统。目前基因治疗常使用病毒和非病毒载体，其中，病毒载体在临床基因治疗过程中得到更
广泛地使用。文中总结了一些重要的临床基因治疗的病例，并对其相应的基因导入系统作一
综述。
【关键词】 临床实验； 基因治疗； 病毒载体； 非病毒载体
of inclinicaltrialswiththe ofthevectors
Progressgenetherapy appHcafion
‰Yne，砒昭Jingzhi
InstituteMedical
of Genetics，Children’SHospitalof Affiliated
(Shanghai Shanghai，Children’sHospital
to Molecular Health＆
Shanghaij汹TongUnwem秒。酗LaboratoryofEmbryo Biology，Min妇tryof
and
ShanghaiKeyLaboratoryofEmbryoReproductionEngineering，Shanghai200040，China)
38@hotmail．com
co唧。枷喈author：Zhang五，咖i．E—mail：#hang
Sincethefirstclinicaltrialofhuman in1 1900trialshave
【Abstract】 genetherapy989，over
beenconductedworldwide．Humanhasbeenmadesubstantialon
genetherapy progresstreatingcancers，
inherited disordersandcardiovascular withhurdlessimultane—
monogenic disease，e￡c，while，encountered
to of isan andno—
theSUCCESS efficient
them，amajor genetherapyapplication
ously．Among impediment
side-effect theviralandnon-viralvectorsthatwereoftenusedinclinicaltri—
genedeliverysystem．Among
vectorshavebeen chosen．Inthis ofthe
article，some
als，viral preferably importantclinical印plieations
the ofthevectors
诵th choice arereviewed．
Clinical Gene Viral
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