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2017-10-09 发布于北京
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临床基因治疗及其载体的研究进展.pdf

·29· ·综述· 临床基因治疗及其载体的研究进展高越张敬之【摘要】自1989实施年第一例f临床基因治疗实验以来，全球有超过1900例基因治疗方案正在进行或已经完成。人类基因治疗在治疗癌症、遗传病、心血管病等各类疾病中取得了长足的进步，同时也遇到了一些困难。需要既有效且无毒副作用的基因导入和稳定表达系统。目前基因治疗常使用病毒和非病毒载体，其中，病毒载体在临床基因治疗过程中得到更广泛地使用。文中总结了一些重要的临床基因治疗的病例，并对其相应的基因导入系统作一综述。【关键词】临床实验；基因治疗；病毒载体；非病毒载体 of inclinicaltrialswiththe ofthevectors Progressgenetherapy appHcafion ‰Yne，砒昭Jingzhi InstituteMedical of Genetics，Children’SHospitalof Affiliated (Shanghai Shanghai，Children’sHospital to Molecular Health＆ Shanghaij汹TongUnwem秒。酗LaboratoryofEmbryo Biology，Min妇tryof and ShanghaiKeyLaboratoryofEmbryoReproductionEngineering，Shanghai200040，China) 38@hotmail．com co唧。枷喈author：Zhang五，咖i．E—mail：#hang Sincethefirstclinicaltrialofhuman in1 1900trialshave 【Abstract】 genetherapy989，over beenconductedworldwide．Humanhasbeenmadesubstantialon genetherapy progresstreatingcancers， inherited disordersandcardiovascular withhurdlessimultane— monogenic disease，e￡c，while，encountered to of isan andno— theSUCCESS efficient them，amajor genetherapyapplication ously．Among impediment side-effect theviralandnon-viralvectorsthatwereoftenusedinclinicaltri— genedeliverysystem．Among vectorshavebeen chosen．Inthis ofthe article，some als，viral preferably importantclinical印plieations the ofthevectors 诵th choice arereviewed． Clinical Gene Viral