17 01焦炳华 生物技术药物.pptVIP

主要内容 基本概念 药物靶点 基因药物 重组药物 生化药物 生物产业 一、生物技术药物的基本概念 生物技术药物 天然生化药物：动物、植物、微生物来源的天然活性物质 基因工程药物：应用基因工程或蛋白质工程制造的重组活性蛋白、多肽及其修饰物、抗体、疫苗、连接蛋白、嵌合蛋白、可溶性受体等 基因药物：治疗基因、反义核酸和核酶等 合成或半合成生化药物 传统生物制药 传统的生物制药主要是指利用动物、植物、微生物等生物材料加工制成的含有某些或一组天然活性成分的复合制剂，或利用生物化学和免疫学原理，应用近代分离、纯化技术从生物体制取的具有针对性治疗作用的特异性单一活性成分。 但由于生物材料的来源、成本以及免疫原性等问题使生物药物和疫苗的制备和应用受到了限制。 现代生物制药 现代生物制药是指运用现代生物技术，从动物（包括人体）、植物和微生物中获得有实际应用价值的基因（如药源基因），或通过基因操作技术，得到具有更高药理活性的天然结构类似物或全新结构的基因，然后再将上述基因在体外培养的动物、植物和微生物细胞中，或直接在动物、植物体内进行大量表达而制备得到的生物活性更高、免疫原性降低、毒副作用更低的重组蛋白、疫苗、抗体和导向药物 现代药物发现模式的革命 传统药物发现模式和新药研究开发策略的基本特征是以天然产物的筛选为出发点，而现代药物发现模式和新药研究开发策略的主要特征是在阐明疾病发生机理和获得干预