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科研计划书 项目名称：达沙替尼治疗原发性骨髓纤维化 承担单位：焦作市人民医院血液内科 单位地址：焦作市解放中路267号 邮编：454850 项目负责人：宋庆林 电话职称：副主任医师 主管部门：焦作市卫生局 2015年12月7日 立项依据 原发性骨髓纤维化是一种慢性克隆性髓系疾病，其特点是贫血、脾肿大、外周血中出现未成熟粒细胞、幼红细胞、泪滴状红细胞以及CD34+细胞增多、骨髓纤维化、骨硬化，可伴随有发热、盗汗、乏力、消瘦等全身症状。预后差，尚无特异的治疗方法，造血干细胞移植是唯一可治愈原发性骨髓纤维化的治疗方法，适用于预后差且有合适供者的患者。 一代酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼是治疗慢性髓系白血病的常用药物，研究发现伊马替尼除了抑制BCR/ABL酪氨酸激酶的活性外，还可以抑制其他激酶活性，如血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、c-KIT等。而在骨髓增殖性疾病疾病中JAK2V617F及c-KIT突变较为常见，伊马替尼被尝试应用于治疗原发性骨髓纤维化。试验的结果令人失望，仅有一篇文献报道了4例PMF患者（29%）在应用伊马替尼之后脾肿大恢复正常。因此Ruben A Mesa认为伊马替尼不宜作为PMF的治疗措施。也有学者认为单独使用伊马替尼可使骨髓纤维化患者获益，此研究中治疗了11例骨髓纤维化患者（包括8例IMF和3