医学科研设计方案.docVIP

第一章 绪论 一、医学科研设计 医学科研设计，就是医学科研人员从专业理论、技术和知识角度提出设想，建立假设，安排有关的研究顺序、步骤，使在实验科研中搜集到的数据资料能用以进行相应的统计分析和医学专业理论分析，论证假设，从而达到该研究目的。 一）专业设计和实验设计 1、专业设计 专业设计是应用医学专业理论和技术进行设计，确立研究目的和建立假设，主要解决实验观察结果的有用性和独创性。因此，专业设计是科研是否有意义，是否先进的前提和基础。 2、实验设计（统计学设计） 运用统计学原理和方法进行实验设计，主要解决实验结果的重复性和经济性，提高实验效率，减少或排除误差，保证样本的代表性和可比性，观察结果的精确性。因此，实验设计能提高和保证结果的可靠性和可重复性，并提高效率，是较少量的观察数据提供大量有用的信息，达到优化实验结果，降低科研费用的目的。 总之，专业设计是确立研究目的和建立假设，实验设计是通过什么观察对象，需要何种原始资料，通过什么方式和方法取得这些资料，需要观察多少病例（动物），预期会有什么结果等。专业设计和实验设计应相互结合，缺一不可。 （二）临床研究中的专业设计和实验设计 1、临床研究的特殊性 动物实验常用疾病模型的复制作为研究对象，但不允许在人身上复制疾病造成特定的病态，因为涉及到伦理学问题。目前实验方法有整体水平、组织器官水平、细胞水平、分子水平，即整体综合和局部分析的方法。获得的结论最后必须经人体试验，才能得到确实的结论。而人具有生物属性和社会属性。因而人体的现象和规律不能笼统的用一般生物学规律来解释，人体的生理、形态、精神等方面变异较大，即样本的一致性较差，影响结果的非处理因素多，观察条件不易控制。 2、试验性研究设计 按统计学的实验设计要求设计方案，称为临床试验性设计。在设计时，特别要注意使非处理因素在试验组和对照组或试验组之间基本均衡和研究对象-病人的病程、病情的均衡。常用的有： 治疗研究、预后研究、干预试验。 3、分析性研究设计 病因研究不宜采用试验性研究设计方案，而多采用分析性研究。如病例对照研究，队列研究等 第二章 选题与立题 一、科研课题的提出 信息获得的渠道包括： 查阅专业文献 参加学术会议 与同行专家交谈或采访有关人员及现场调查 继承其他学者先前的研究 个人或他人的实践资料、经验和兴趣 受到国内外学术争鸣的启发 二、科研课题的确立 科学的思维方法大致有 分析与综合 归纳与演绎 假设与验证 三、选题立题时应注意的几个问题 1、所选的课题是否具有先进性、创新性、科学性和可行性 2、积累知识，选择好研究领域或研究方向 3、研究目标要明确具体 第三章 实验设计 第一节 实验设计中的三个基本要素 处理因素 受试对象 实验效应 一、处理因素与水平-实验分组标志 (一)处理因素的概念及意义 处理因素又称实验因素，是指在实验中根据研究目的而施加给实验对象的各种人为设置的干预措施。各因素所处的不同状态称为水平。通常所说的对照，在实验研究中也被看做是一种处理，而且是必不可少的。 (二)处理因素中的病因学研究 1、暴露因素 2、病因假设 （1）病因假设的提出 病例报道、病案系列研究、生态学研究 （2）病因假设的建立 求同法、求异法、共变法、类推法 (三)处理因素共同注意点 1、病人为对象时，要注意医德 2、分清处理因素和非处理因素 3、处理因素必须有标准化 二、受试对象 (一)诊断要有确实依据-金标准 金标准是指确诊疾病最可靠的方法，可明确肯定或否定某种疾病的标准。 肿瘤 – 病理检查 感染性疾病 – 临床表现、病原学、血清学检查 手术治疗病人-手术所见，病理检查为准 功能性及心理性疾病-根据症状体征 病程长、发展缓慢、病理生理改变复杂的疾病-根据行业标准诊断 (二)要有明确的纳入标准和排除标准 1、纳入标准 固定性别、年龄范围、病程、病型、病情，尽可能选取对处理措施有反应、依从性好的病人作为纳入对象。 2、排除标准 一般作为纳入标准实验观察组的病人，不能随意退出观察，必须在设计前制定出排除标准。一般把有并发症、病情复杂、病情特别重或轻的病人作为排除标准来衡量取舍。 (三)受试对象代表性问题 代表性指样本能否代表总体情况。 三、实验效应 (一)指标选择的基本要求 1、关联性 2、客观性 3、灵敏性 4、精确性 5、特异性与先进性 (二)指标观察时应注意的几个问题 1、实验效应的观察应避免偏倚 2、指标的稳定性 3、应注意处理与效应的关系 (三)选择指标评价 理想的指标应能反映处理因素的效应本质，即高准确度、高特异性、高敏感性的客观指标。 准确度是总检测例数中真阳性与真阴性之和所占的比率，是一种综合指标，包括灵敏度和特异度两种属性。 1、灵敏度和特异度