基因治疗Chapter 15-Gene Therapy.pptVIP

配体/受体（ligand/receptor) 纳米颗粒（nanoparticle) 线粒体（mitochondrion，Mt） 染色体三要素： 端粒 telomere 着丝粒 centromere 自主复制序列 autonomous replication sequence 人工染色体（artificial chromosome) MAC mammalian artificial chromosome HAC human artificial chromosome HMC human microchromosome (HNC, human natural microchomosome) 基因疫苗(gene vaccine) 基因疫苗常被称作裸DNA疫苗，是由来源于病原体的一个抗原编码基因及作为其载体的质粒DNA组成。通过注射或粒子轰击等途径将基因疫苗导入人体后，这段基因可在活体细胞中合成抗原蛋白，从而引起机体免疫反应。从1990年科学家偶然发现可能性到1993年在小鼠中开始试验，该领域的发展十分迅速。 目前基因治疗载体存在以下问题： 　　　导入率低 　　　整合率不高 　　　遗传不稳定 　　　容量小 　　　宿主范围有限 　　　随机插入突变 　　　可能产生重组野生型病毒 　　　免疫原性问题