儿童1型糖尿病诊断治疗.pptVIP

GAD-alum治疗1型糖尿病 ? 多中心、随机双盲、3期临床；N=334，10-20岁起病，病程3月 的T1DM患者 ? 4次剂量组：20ug GAD-alum：D1，D30，D90，D270； ? 2次剂量组：20ug GAD-alum：D1，D30；安慰剂：D90，D270； ? 安慰剂组：安慰剂：D1，D30，D90，D270； ? 各剂量组15个月时刺激后的C-肽都下降，没有差异 NEJM 2012;366:433-42 ? 免疫治疗的研究包括： ? 使用胰岛素原抗原、GAD、pGAD65多肽等诱 导免疫耐受但最终证实无效 干细胞移植 ? 采用自体造血干细胞移植，利用其免疫重建原理，清除患者 体内攻击自身胰腺的抗体，保护残存的胰岛细胞分泌功能 ? 造血干细胞本身所具备的多向分化潜能的特点，可以再造机 体受损的细胞 ? 理论上是有望治愈糖尿病，阻止糖尿病的进展，国内已经有 作相应的研究 ? 但该项技术目前还属于临床探索阶段，主要问题是对β细胞 再生微环境的要求及机制不明确，移植成功的评判标准无共 识、成果与失败的原因不知晓、成功与失败完全随机无可控 的因素、其疗效和远期安全性还有待观察。距临床应用尚有 一段路程 基因治疗 ? 基因校正( Gene correct ion) – （纠正致病基因的异常碱基） ? 基因置换( Gene replacemen