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模拟创新药物 首创性药物和模拟创新药物 首创性药物(pioneering drug)是指药物作用的靶标是全新的、首次发现的生物大分子，是以发现(discovery)新的靶标井通过确证(Validation)而起始的研发项目，由生物学研究为引擎。所以，首创性药物是生物学驱动，目标是创制作用于新的靶标、新的作用环节和机制的新化学实体(new chemical entities)。由于发现与疾病相关的基因及其表达产物，确证与病理过程相关，并成为药物干预的靶标，所以投入巨大，持续时间长，风险大。 模拟创新药物(follow-on drug)是指研制药物的作用靶标是已知的，靶标结构大都明确，而且有已知的活性化合物或药物作参考，因而可基于受体结构或根据药效团进行设计。模拟创新药物是以化学作为驱动研究的。研发的药物可认为是模仿性的跟进(me-too)，或是优于已有的类似药物(me-better)。这种研发模式的问题是，当一个新靶标被披露，或相应的药物进入临床研究或上市后，往往有众多的研发跟进，因此竞争激烈，研制的化学空间较小，市场空间比较拥挤。研制模拟创新药物的关键是速度和对已有药物的超越。表 12-2比较了首创性药物与模拟创新药物的区别。 药物模拟创新的必要牲 新药研究的模拟创新策略，具有可能性、必要性和现实性。世界各大药厂至少投入一半或更多的资源实施这个策略，因而出现作用于同一靶标、具