新药研发是一门特殊的科学.pptVIP

新药开发及药品注册基础 于志瀛 yuzy@gdyzy.edu.cn 三号楼304室 提纲 说课内容 课程目标 课程内容 教材 师资 教学方法与手段 教学效果 绪论与总论内容 新药的概念 新药开发的基本过程 新药开发的意义 新药开发方向及现状 新药开发的管理 说课内容 课程目标 课程内容 教材 师资 教学方法与手段 教学效果 课程目标 目标1：通过本课程的学习，使学生了解新药开发的基础知识，掌握与药品注册相关的知识和技能，为学生毕业后从事药品注册工作打下基础。 目标2：通过本课程的学习，使学生加深对“药”的理解并提高对科研的兴趣。 目标3：通过本课程的学习，使学生在常用的科学思维方法中获得能力的提高，达到自解惑而不（少）妄为。 课程内容 新药开发 (20学时) 绪论和总论（2） 立项（前期）工作 （4+2） 药学研究 临床前研究 （12） 临床研究 药品注册 (10学时) 药品注册基本要求（2） 新药申请的申报与审批 仿制药申报与审批 （4+2+2） 进口药品申报与审批 教材 教材《新药开发及药品注册基础》 主要参考教材《最新药品注册工作指南》主编 张淑秀 辅助教材 ：网络资源 教学效果 技术性知识，相对有趣 政策性知识，相对枯燥（理解记忆） 实战能力 自主提问-教师指导-自主解决-讨论 自由分组-汇报答辩-点评 考核——平时:20%(考勤及上课表现) 作业:40% 期末考试:40%（开卷） 绪论与总论 新药的概念 新药开发的基本过程 新药开发的意义 新药开发方向及现状 新药开发的管理 新药的概念 1999年4月《新药审批办法》：新药是指在我国首次生产的药品。（已生产的药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症或制成新的复方制剂，亦按新药管理）-例如：进口药、胶囊变成片 2007年7月《药品注册管理办法》规定：新药是指未曾在中国境内上市销售的药品。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品按照新药申请的程序申请。 （附录12页，12条） 药物定义：预防、治疗、诊断疾病的各种物质 药物的起源：“神农尝百草，一日而遇七十毒” 古代药物：植物、动物、矿物→生药→汤剂、酒剂、 散剂、膏剂、酊剂、浸膏 18世纪中期：开始用动物实验对药物进行毒性测试。 19世纪后期：化学工业发展，为新药研究奠定基础。 药的历史 新药开发的基本过程 临床研究→ 以美国和中国的新药开发的基本过程为例 临床前研究 任务：系统评价新的侯选化合物，确定是否进入临床试验。这一阶段的研究工作按GLP标准主要在实验室内进行。 由制药公司进行的实验室和动物研究（中国-由制药公司主导的实验室和动物研究），以观察化合物针对目标疾病的生物活性，同时对化合物进行安全性评估。 1、药学研究 2、临床前药理学与毒理学评价 临床前研究→ 作为药品 生产销售 （美国）研发中新药申请（Investigational New Application, IND）： 临床前试验完成后，向FDA提请一份IND，批准才能开始人体试验。如果30天内FDA没有发出不予批准的申明，此IND即为有效。后续的临床研究需至少每年向FDA提交一份进展报告并得到准许。 （中国）新药临床研究批件 申请人完成临床前研究后，应当填写《药品注册申请表》，向所在地省、自治区、直辖市药品监督管理部门如实报送有关资料。 我国临床试验分期与要求　　 I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。 　　II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。 　　 III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。 　　 IV期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者