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AAV载体选择 From In Vitro To In Vivo 祁伟 2014/8/26 主要内容 1 背景介绍 2 血清型 3 根据元件选择载体 4 根据用途选择载体 From in vitro To in vivo 背景介绍 腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科,依赖病毒 属的单链DNA病毒, 其正负链各半，基因组大小 4.7kb 。 自身免疫原性低，安全性好，长期表达，比较稳定,易于保存和运输。 缺点是容量太小,表达延迟。 From in vitro To in vivo 血清型 公司现有的血清型有1、2、5、6、8、9、DJ型。 DJ型：2 4 5 8 9 Avian Bovine Caprine 混合型。 From in vitro To in vivo 不同血清型的组织嗜性 Hierarchy of transduction efficiency in major tissues of AAV serotype vectors。 Adeno-associated Virus Serotypes: Vector Toolkit for Human Gene Therapy。Molecular Therapy (2006) 14, 316–327; doi: 10.1016/j.ymthe.2006.05.009 From in vitro To in vivo 根据元件选择载体-启动子 名称 类型 描述 CMV 广泛表达强启动子 Cytomegalovirus，在稳定转染的细胞 中会逐渐沉默。 CAG 广泛表达强启动子 CMV enhancer+chicken beta-actin promoter，脊椎动物中高度保守。 EF1a 广泛表达启动子 哺乳动物的housekeeping，体内持续性 表达 SV40 广泛表达启动子 Simian vacuolating virus 40 RSV 广泛表达启动子 Rous sarcoma virus PGK 广泛表达弱启动子 Murine Phosphoglycerate Kinase-1 UBC 广泛表达弱启动子 Human Ubiquitin C From in vitro To in vivo 组织特异性启动子 名称 类型 描述 CaMKIIa 神经特异性启动子 表达于皮质、海马、杏仁核和基底神经节 SYN 神经特异性启动子