转化医学2 医学分子生物学.ppt

转化医学 （生物标志物发现技术、疾病预测/预防、疾病诊断和治疗）;本节内容;转化医学研究的内容;转化医学研究的内容;转化医学研究的内容;理念的转变 宣传。转变观念，以转化医学的理念来指导医学科学研究和患者治疗工作。 整合资源，建立平台 建立整合患者的危险因素、临床诊治、生存和预后等临床组学(clinomics)数据库资料。 建立具有完整的患者生物标本的、开放式的疾病转化研究平台，对实验室发现以及利用生物信息学技术发现的生物标志物进行快速鉴定、评估，真正实现转化医学的目的。 举例： 恶性肿瘤等重大复杂疾病的防治研究需要整合生物技术、计算数学、生物信息学、计算机科学和临床医学等多学科研究人员的交叉研究以揭示环境、生活方式、遗传等因素对癌症发生的相互作用。合作至关重要。 政策引导 国家各种研究基金和药物开发项目的实施原则要有利于贯彻转化医学的理念。;;But now, ten years on, genetics has finally become a practical translational tool for industry;;;Genomic /Genetic Considerations for CNS drugs;Genetics The study of variation and its inheritance Intrinsically probabilistic Heritability, segregation analysis, linkage, association;;Not only Mendelian disease, but also complex disease ;Unusual high density families -- dominant -- point mutations (or microdeletions / duplications) in genes of major effect Linkage;;Genomic /Genetic Considerations for CNS drugs ;;;;;;;;;Genomic /Genetic Considerations for CNS drugs ;;Five Phases of Research;Five Phase Model;Five Phase Model;Eight Phase Model;Personnel Roles;Translational Models;Costs of a Translational Focus;Early Clinical Study Designs, Emphasizing …Proof-of-Concept Trials …An industry perspective;A Good Proof-of-Concept (POC) Model …?;How to Customize?;Rudin M., Weissleder R.；药物发现和研发的分子成像技术 《Nat. Rev. Drug Discov.》，2，123-131，2003 年;转化医学研究的结构和范例;NIH;NIH Roadmap;NIH Roadmap;NIH Roadmap;NIH Roadmap;NIH Roadmap;Development of the CRC;NIH Clinical Research Center 242 inpatient beds, 90 day hospital beds;Evidence to Practice Gap;Clinical Research;Clinical Research;Clinical Research;Clinical Research;Clinical Research Continuum;Wyeth Research ;惠氏制药公司(Wyeth);惠氏制药公司(Wyeth);Wyeth maintains a strong commitment to RD;Wyeth is pursuing novel targets in many difficult to treat diseases;Source: 2005 Global RD Performance Metrics Programme: Industry Success Rates Report, CMR International, May 2005, p. 7;Lack of efficacy and safety issues are the major causes of Phase 2 attrition;Tar