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第六章 临床疗效和疾病预后研究 第一节 流行病学实验研究 一、基本原理 流行病学实验研究（experimental epidemiology）是指研究者根据研究目的，按照预先确定的随机方案，将受试者随机地分配到实验组或对照组，对其人为地施加或减少某种处理因素，然后追踪随访观察这种处理的结果，比较分析两组人群的结局及效应上的差异，以评价处理因素效果的一种研究方法。 二、基本特征 ◆属于前瞻性研究 ◆研究对象均来自同一总体的抽样人群，并严格按照随机分配的原则分组 ◆设有平行的实验组和对照组以便结果的比较 ◆对实验组施加由研究者所控制的干预措施 三、主要用途 ◆可验证假设，常用于疾病流行因素和病因的研究。 ◆用于评价疾病的防治效果。 ◆用于评价保健设施和保健工作。 ◆用于评价某种新的治疗药物、疗法或制剂的效果。 四、流行病学实验的分类 （一）按研究对象的特点 ◆临床试验(clinical trial)：是以病人（个体）作为观察单位进行分组的实验研究方法。 ◆现场试验(field trial)：也叫人群预防试验是以尚未患病的人（个体）作为观察单位，常用于某种预防措施或方法进行考核和评价。 ◆社区干预试验(community trial)或社区干预项目(community intervention program, CIP)：是以社区人群作为观察单位进行分组，常用于某种预防措施或方法的考核。 （二）按设计方法 ◆随机化对照试验：有对照组并且随机分配研究对象，受控条件较好。 ◆类实验：有对照组没有随机分组，或完全没有对照组，受控条件较差。 （三）按用途 ◆治疗试验 ◆预防性试验 ◆病因验证 ◆保健试验 流行病学实验的优缺点 一、优点 ◆研究者难够能够对实验进行控制 ◆按照随机化减少了偏倚 ◆为前瞻性研究，可以确定因果关系 二、缺点 设计的要求高、难度大、实施困难 ◆研究结果的推论存在一定问题 ◆失访性偏倚难免 ◆可能涉及医德问题 第二节 临床疗效研究的设计和实施 -以随机对照研究为例 内容包括： 1.明确研究目的：本研究要解决的问题是什么？ 2.明确试验对象的具体要求和来源：选择研究对象时，要使用统一的疾病诊断标准。要注意研究对象的代表性，包括病情、年龄、性别和试验的样本量。 3.明确规定研究因素：药物的剂量、用药时间、疗程、给药途径。 4.确定观察指标：即反映干预措施效果的指标 5.确定观察时间及资料收集的方法，并做好记录 6.应说明资料分析时使用的统计分析方法。 一、选择研究人群 指符合研究要求条件的人群，包括实验组与对照组。 目标人群(target population)，或靶人群，或参考人群(reference population)：指打算将研究结果推论（外推）的总体人群。 实际人群(actual population)：指符合研究对象标准的人群。 研究人群(study population)：指符合研究对象标准的人群的一个样本。 目标人群 实际人群 研究人群 二、选择研究对象的原则： ◆选择研究对象须使用统一的诊断和排除标准 ◆选择干预措施对其无害的人群，并且能从中得益 ◆选择症状、体征明显的研究对象 ◆选择能将实验坚持到底、依从性好的人群 ◆尽可能不用孕妇作为研究对象 三、样本含量的估计 ◆干预因素实施前、后研究人群中研究事件（疾病）的发生率 ◆第一类错误的概率：α=0.05 ◆把握度：1–β=0.80 ◆单侧或双侧检验 四、随机化分组 ◆随机化(random)：就是使每个受试者进入各组的机会或概率相等。 ◆目的：防止对研究对象的选择或分组分配时人为主观因素的干扰。因此，随机不是随意，更不是随便。 ◆方法： 简单随机化法 区组随机法 分层随机法 五、设立对照的原则 ◆对照（controlling）：设立条件相同及诊断一致的一组对象，接受某种与实验组不一样的实验措施。 ◆目的：抵消非实验因素的干扰和影响，避免偏倚或系统误差，使结论具有可比性，更可靠和更有说服力。 ◆对照的类别： 　 标准疗法对照 　 安慰剂对照 自身对照 　 交叉对照 互相对照 六、盲法的原则 　1. 盲法（blinding)：如果实验的研究者或受试者都不知道实验对象分配的所在组，接受的是实验措施还是对照措施，这种方法称为盲法。