生命的奥秘8 基因治疗课件.pptVIP

学生讨论 * 从理论上讲，直接对生殖细胞进行基因治疗是可行的并能彻底根除遗传病，但由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞，基因型的改变只限某一类体细胞，其影响也只限某个体的当代。生殖细胞作为基因转移的靶细胞仅在动物中进行,用于建立转基因动物（transgenic animal）来生产治疗药物或疾病模型等。 /news.aspx?id=21410 * 上皮细胞中的各种细胞角蛋白（cytokeratin, CK） CD45 (LCA，白细胞共同抗原) 大概40-80% 被腺病毒感染过。感染呼吸道，肠道，腺病毒肺炎。 是宾夕法尼亚大学的基因治疗专家。他曾联合主导过1999年臭名昭著的基因人体临床试验，导致了18岁少年Jesse Gelsinger 的不幸死亡。 他成功找到了药物输送腺病毒相关载体，也就是AAV技术（adeno- associated virus），并因此发明了RegenX基因疗法（治疗方法是将正确的基因序列对应插入患者缺陷的基因序列中，以此来对抗疾病）。 细菌中 Rec 重组酶 Human Embryonic Kidney 293 cell 三代AAV仅包含ITR，其它腺病毒基因剔除。 J Clin Oncol. 2009 Feb 10;27(5):799-804.　 Samanth