血友病预防治疗科普讲座课件.pptVIP

预防治疗的分类 * 在一段时期内（数周至数月）预防性注射凝血因子 用于阻断反复出血的“靶关节”出现永久损伤 用于短期运动、外科手术及创伤后的预防措施 短期预防 * 预防治疗的分类 * 预防治疗的分类 * 在西方国家是预防性治疗中最常见的一种类型 自确诊开始长期预防治疗，维持每周注射2?3次因子的频率 目的：保证其今后接近正常人的健康生活 长期预防（持续预防） * 预防治疗的剂量－血友病A 欧洲建议的预防治疗标准剂量方案： 25-40u/kg/次，每周3次 效果：最大限度减少出血和关节损害程度； 几乎正常的生活质量指数 问题：因子剂量及费用巨大（承受能力） * 中国--低剂量预防治疗计划 Hemophilia A: 10 IU/kg, 2次/周 血友病治疗协作组预防治疗工作组 * 预防治疗的个体化问题 不同患者FⅧ的半衰期和清除可相差三倍之多 临床观察到近10%重型血友病患者并不常有出血 剂量方案以临床出血次数判断剂量或频次增减 最佳经济效益比的方法 * 按需治疗-需要弄清的四个问题 * 我们需要弄清楚的四个问题 * 效益成本分析 20-30Kg体重儿童每月需要FⅧ总剂量仅约1600-2400u 按照广州市儿童医保政策自付比例35%计算+慈善捐赠50% 每月FⅧ总剂量费用：1400-2100人民币元（5元/每单位拜科奇） 此费用可以为较多一般收入家庭所承受 低剂量预防治疗方案成本计算（10u/kg/次，每周2次） 效益＝短期：临床指标和生活质量的明显改善 长期：避免高残率带给家庭和社会的巨大负担 因此，该方案符合我国国情，值得推荐！ * 预防治疗--药物选择 美国国家血友病基金会和医学科学咨询委员会（MASAC）推荐： * 将重组FVIII制剂用于血友病A的治疗，尤其是那些先前未接受任何血液或血浆制剂的年轻和新获诊断的患者。 血友病A预防治疗安全有效的最佳选择 药物选择-拜科奇（基因重组FVIII） 全球58个国家上市 20年临床使用经验 累计用量超过80亿单位 病毒感染率为0 抑制物产生率低 * 总 结 预防治疗明显优于按需治疗 减少出血 提高生活质量 尽早开始，坚持进行，受益终生 增高的因子消耗需要尝试个体化治疗 存在未解决的问题，如FVIII抑制物形成 * 谢 谢！ 改善中国儿童血友病生活质量的曙光？ * 根据治疗目的不同，血友病A的替代治疗可分为按需治疗和预防治疗。 按需治疗:即出血时进行及早充分的替代治疗，控制出血，以防止出血引起的继发性损害；而输注剂量则由出血类型及出血的严重程度决定。 但由于出血控制前，即有可能发生不可逆转的组织损害，故提倡预防治疗，防止出血和损伤的发生。 预防治疗即常规、连续、预防性注射抗血友病因子浓缩物，旨在维持FVIII活性＞1%。 目的是预防出血的发生； 以期最终改善血友病患者的生活质量。 因为与按需治疗相比，预防治疗有诸多优势如： 预防治疗能： 预防出血，包括关节出血； 保护关节，减缓关节损伤的进展； 限制身体残疾； 减少旷工/旷课天数； 提高学习成绩； 改善生活质量。 美国进行的一项长达6年的实验，包括15个中心，65例，6-30个月龄的男性婴幼儿， 随机分成按需治疗（33例）与预防治疗（32例）两组。结果显示：与按需治疗相比，预防治疗显著减少患儿总出血次数以及关节出血次数，并使关节出血的相对风险降低87%。 美国一项， 21个国际血友病中心，＜25岁的重度血友病患者随访6年的结果显示：随着年龄的增长，关节损伤加重，表现为放射学积分的增高。而与按需治疗组相比，预防治疗组积分增高的程度较小，可见预防治疗能减缓关节损伤的进展。 美国一项，21个国际血友病中心，＜25岁的重度血友病患者随访6年的体格检查积分显示：随着年龄的增长，身体残疾加重，表现为体格检查积分的增高。研究开始时，预防治疗与按需治疗各组的体检积分分别为2.7和6.6，5年后的检测结果显示，按需治疗组积分增高了3分，明显高于预防治疗组（仅增高了1分），表明预防治疗可减缓关节病变的进展，保护关节功能，减少伤残。 降低其他保健费用： 昂贵的关节置换手术； 关节修复术； 滑膜切除术； ······· * 出血次数≤ 11次的患者绝大多数接受预防治疗，而＞ 12次的患者则多数接受按需治疗， 结果表明： 进行预防治疗的患儿的学习成绩明显高于按需治疗患儿的学习成绩。 * 美国疾病控制预防中心2000年进行的UDC报道显示：血友病越严重发后首