基因工程的应用之基因程制药课件.pptVIP

一只山羊卖50万英磅？ 9升大肠杆菌培养液＝50万绵羊脑？ 吃香蕉预防霍乱？ 一个公司5人生产、300人推销？ 这些新闻都来自基因制药行业。 生物制药已经成为朝阳产业中的“朝阳”，突出表现在： 1.国际上生物技术领域已取得的研究成果中60%以上是医药领域的； 2.各国对生物技术的投资80%以上集中在医学生物技术领域； 3.生物技术研究开发的60-80%的力量主要集中在医学领域； 7.美国FDA(Food and Drug Administration,美国食品及药物管理局)正式批准上市的已有117种生物技术药物用于治疗各种疑难病和常见病，仅2001年上半年就批准了27种； 8.处于临床研究阶段的有1000多种。 1、利用微生物、真核细胞生产基因药物 促红细胞生成素(EPO） 乙肝疫苗 人生长激素(HuGH) 干扰素 细胞集落刺激因子CSF 溶栓剂 人胰岛素等 2、利用转基因动物生产基因药物 转基因鼠生产人生长激素 转基因绵羊生产抗胰蛋白酶 转基因山羊生产长效tPA（溶栓剂） 转基因奶牛生产人的EPO 转基因家禽产下防流感鸡蛋 3、转基因植物生产基因药物 转神经肽烟草 乙肝疫苗的西红柿 含霍乱疫苗的香蕉 含麻疹疫苗的莴苣 三、我国生物制药产业发展现状 1986年启动“863”高技术研究计划，确立生物技术制药产业为优先发展和扶持重点； 2. 1997年中国生物技术药品市场规模超过30亿元，2005年达到近300亿元； 世界首个基因治疗药物正式上市新华网 （2004-03-05 08:27:09） 深圳市赛百诺基因技术有限公司的工作人员在基因制品生产线上进行操作。这是亚洲惟一的GMP标准的基因治疗产品生产线。经临床试验表明这一基因治疗药物在抗肿瘤上呈现出广谱性，与传统的放化疗联合应用呈现明显协同效应，治疗鼻咽癌等头颈部鳞癌的疗效显著。日前，这种药物正式获准上市。根据有关部门要求，科学家将在全国三级甲等医院推广应用这一药物，并进一步探索其作用。 新华社发 　 深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授在“中国留学人员回国创业成就展”上向来宾介绍他们研制的世界第一个基因治疗药物“今又生”。 四、影响我国生物制药产业发展的主要因素 1.研发投入 国外：2－3亿美元/基因药物 国内：10多年来，对生物制药的总投入仅有40多亿元 2.投融资与产业化模式 国外：政府、企业、科研院所三位一体，大、中小企业结成战略联盟，创投基金（风险资金）体系相对成熟 国内：政府、企业、科研院所各自为政或偶尔两两结合，投融资机制不健全 5.创新与知识产权 国外：创新意识高，特别注重知识产权（主要是专利、商标）保护 国内：创新意识低，严重缺乏自主知识产权产品，当前，我国已产业化的21种基因工程药物和疫苗中只有3种拥有自主知识产权，其他均为仿制产品 疫苗和抗体的研制，是生物技术发展的永恒主题。 目前在美国单克隆抗体类药物已占FDA所批生物药的3/4。 抗体体内生成的理论 抗体的结构及其多样性 多克隆抗体：病原微生物含有多种抗原决定簇的抗原物质，因此这些抗体制剂也是多种抗体的混合物，故称多克隆抗体。如:抗血清,胎盘球蛋白等。 1975年Kohler和Milstein首先利用B淋巴细胞杂交瘤技术制备出单克隆抗体（monoclonal antibody McAb）。 单克隆抗体具有高度特异性、均一性、来源稳定、可大量生产等特点，为抗体制备和应用提供了全新的手段，还促进了基础和临床医学的发展。 单克隆抗体的生产 单克隆抗体是将抗体产生细胞与具有无限增殖能力的骨髓瘤细胞相融合，通过有限稀释法及克隆化使杂交瘤细胞成为纯一的单克隆细胞系而产生的。 基因工程抗体 Ig分子结构 Ig分子的基因结构 1、人---鼠嵌合抗体 2、改形抗体（CDR移植抗体） Ig 分子中参与构成抗原结合部位的区域是H和L链V区中的互补决定区（CDR区），而不是整个可变区。 H和L链各有三个CDR，其它部分称框架区。 用鼠源单抗的CDR序列替换人Ig 分子中CDR序列，则可使人的Ig 分子具有鼠源单抗的抗原结合特异性。可消除免疫源性。 3、小分子抗体 基因工程小分子抗体仅表达鼠源单抗的V区片段，相对分子量为原抗体的1/80～1/3。即保留CDR区，而Ig分子中的C区不表达。 小分子抗体类型有： 　 ①Fab片段抗体 　 ②Fv抗体 ③单链抗体 ④单域抗体 4、双功能抗体 双功能抗体就是双特性抗体。它是一种非天然性抗