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GIST进展模式与预后 RR/TCR 1-year PFS/OS 2-year PFS/OS n=21 52.4%/85.7% 95.2%/100% 85.7%/95.2% Zhu J Hou M et al. Oncology 2007；73：324 前期研究发现，单纯的肝转移GIST预后似乎并不预示不良预后 GIST进展常见以下模式： （1）肝转移 （2）原位复发 （3）腹腔内转移 （4）其他远地转移 GIST进展模式与预后 Zhu J Hou M, et al. BMC Cancer. 2010;10:199 GIST根治术后患者 肿瘤进展 仅肝转移 N=10 其他肿瘤进展 N=16 肝转移及其他肿瘤进展 N=16 IM 400mg/day GIST进展模式与预后 Zhu J Hou M, et al. BMC Cancer. 2010;10:199 在IM治疗的GIST术后复发各种模式中，是否肝转移并不影响预后。 谢 谢 GIST诊治观念更新 生物标记物特征与决策 内容提要 GIST的靶向治疗疗效评价标准（CHOI标准） GIST的基因型与临床特征 GIST的术后辅助治疗 对IM耐药的GIST的治疗策略 Choi标准 为什么需要一个不同于RECIST标准的评价体系？ 靶向治疗GIST等实体瘤，肿瘤常出现瘤内液化、坏死，但包块大小可能不会有明显变化。RECIST标准仅对肿瘤大小进行评估，往往不能准确反映肿瘤对靶向治疗的反应；也不能预测患者预后。 Choi标准 18FDG-PET/CT可以准确提示GIST对靶向治疗的反应，作为目前疗效评价的“金标准”。 Choi等综合考虑了肿瘤大小与肿瘤密度两个重要因素，达到了与PET近似的灵敏度和特异度，能够准确反映疗效，提示预后。 Choi标准 Choi标准 1. 完全缓解 (CR)??????? 所有可测量病灶和不可测量病灶全部消失，无新病灶； 2. 部分缓解(PR)??????? CT检查显示所有可测量病灶最长径之和缩小10%, 或肿瘤密度下降 (HU) 15%：无新病灶；非可测病灶无明显进展； 3. 疾病稳定(SD)??????? 不符合CR，PR或PD；肿瘤相关症状无加重； 4. 疾病进展(PD)??????? CT检查显示可测量病灶最长径之和增加10%， 并且HU改变不符合PR标准；出现新病灶；瘤内新生结节或已存在的瘤内结节体积增加。 内容提要 GIST的靶向治疗疗效评价标准（CHOI标准） GIST的基因型与临床特征 GIST的术后辅助治疗 对IM耐药的GIST的治疗策略 GIST的基因型与临床特征 突变型 KIT突变 11外显子 9外显子 13外显子 17外显子 65% 15% 2% 1% PDGFRa突变 18外显子（D842V） 12外显子 14外显子 90% 少见 野生型 Carney三联征（胃GIST，肾上腺外节旁体瘤，肺软骨瘤） GIST的基因型与临床特征 不同基因型GIST对IM治疗反应不同 KIT 11外显子突变 KIT 9外显子突变 野生型 RR 71.7% 44.4% 44.6% TTP 24.7m 16.7m 12.8m Heinrich, MC, et al. CALGB 150105 study by Cancer and Leukemia Group B and Southwest Oncology Group. J Clin Oncol.2008.17.4284 GIST的基因型与临床特征 患者 (%) (n=64) (n=19) (n=44) (n=1) (n=4) (n=1) (n=3) (n=9) 不同基因型GIST对舒尼替尼反应不同 CB=临床获益率；RR=肿瘤缓解率 Heinrich MC, et al. J Clin Oncol 2008; 26:5352-5359. GIST的靶向治疗疗效评价标准（CHOI标准） GIST的基因型与临床特征 GIST的术后辅助治疗 对IM耐药的GIST的治疗策略 GIST的术后辅助治疗 虽然大约85%的原发GIST患者可接受根治性手术切除，但术后2年内复发率高于50%，5年生存率在50%左右。 如何降低根治性切除术后的复发率一直是GIST治疗领域的难点和热点。 GIST的术后辅助治疗 （1）是否应该给予术后辅助靶向治疗？ ACOSOG Z9001研究 GIST根治