转化医学：用多学科交叉策略.pptVIP

转化医学：激发临床研究引擎 的驱动器 复旦大学 桂永浩 21世纪临床医学的新挑战 人类疾病谱发生了巨大变化 以肿瘤、心血管疾病、遗传性疾病为代表的多因素致病危险性急剧增加 用对单因素致病的传统研究方法已经无法解决疾病的诊断、治疗、预后判断、危险因素评估和预防措施的需要 临床经济学的发展 如何寻找在取得同等临床疗效的前提下的最经济的诊断和治疗手段 21世纪医学研究的新问题 医学研究任何一种生命科学研究都复杂，人的生命现象和生命过程不可能在实验室被设计出来或重复出来 如果没有临床科学家的努力，没有临床医学的突破，任何重大疾病研究都不可能取得真正突破 未来的医学科学研究中的自主创新主要方向应转向临床与实验室的密切结合 Rule 31 – Review the World Literature Fortnightly* *Kill as Few Patients as Possible - Oscar London 5,000? per day 1,500 per day 55 per day There is too much information, and there is little truth 缺乏临床患者验证的研究不可能取得真正突破 21世纪医学研究的新问题 全球耗费了成千上万的资金推动了人类基因组计划、蛋白质组计划等全球性的基础研究 人类基因组全序列图谱的绘制完成 缺乏临床患者验证的研究不可能取得真正突破 进一步了解肿瘤细胞转移机理和遗传性疾病、非感染性疾病的可能发生机制 NIH新的研究结果平均需要10－17年才被临床应用 21世纪医学研究的新问题 1971年至今美国用于肿瘤防治方面的研究经费多达2000亿美元 “收获”了156万篇与肿瘤相关的研究论文，其中80％的文章研究使用的是小鼠、果蝇和线虫 1990～2003年间发表在国际权威刊物上的49篇高引用率文章中，45篇称疾病的干预方法有效，但被以后的研究否定的有7篇，最初疗效被夸大的有7篇 最近30年里，癌症导致的死亡率几乎没有发生根本性的变化 21世纪医学研究的新动力 转化医学（Translational Medicine）或者称为转化研究（Translational Research） 是近年来国际医学科学领域出现的崭新概念 核心就是在从事基础科学发现的研究者和了解病人需求的医生之间建立起有效的联系 特别集中在基础分子生物医学研究向最有效和最合适的疾病诊断、治疗和预防模式的转化 21世纪医学研究的新动力 目的就是为了打破基础医学与药物研发、临床医学之间固有的屏障 建立起直接关联，从实验室到病床，把基础研究获得的知识、成果快速转化为临床上的治疗新方法 21世纪医学研究的新动力 转化医学是基因组和生物信息学革命的时代产物 它致力于弥补基础实验研发与临床应用间的鸿沟 通过研究可诊断及监测人类疾病的新参数-生物标志物， 为开发新药品及研究新的治疗方法开辟出一条具有革命性意义的新途径 From Bench Side to Bed Side (B2B) 转化医学目的 解决当今医学发展中遇到的问题 基础研究与临床问题解决之间脱节 疾病谱的转变使医疗成本大大增加 基础科学研究积累大量数据的意义需要解析 基础研究和药物开发及医学实践三者需要整合 转化医学 研发过程 T1 T2 T3 T4 想法/主意 测试概念 实验研究 证实/优化 产出可 应用性 评估与开发 临床试验 产品与市场 改善全民健康 21世纪医学研究的新动力 转化医学的推动和实施的三个关键要素 （1）“团队科学”的理念 重大疾病的研究的复杂性已经超越了 人们的预料 临床的问题解谜最终已经不能有单一专业的科学家来完成 需要不同技能和学科背景的专业人员紧密合作，只有多学科交叉的团队（生物学家、工程学家、计算机专家、临床专家等等） 才有可能彻底揭示环境、生活方式、遗传因素、分子机制对疾病发生的相互作用 21世纪医学研究的新动力 1901～1990年90年间有81项医学成果获得诺贝尔医学 奖 其中45项是多人协作完成的 前45年协作研究项目仅占获奖项目的31.4％ 后45年协作研究项目占了获奖项目的76.9％，增加了 45.5个百分点 21世纪医学研究的新动力 （2）搭建学科交叉的开放式研究平台 特别鼓励基础和临床、医学和医学相关学科的研究人员进入平台 把纵向横向研究的经费向这样的基地大力倾斜 对研究项目的协商和跟踪有多学科介入。根据发达国家的经验 在全国性学术组织框架内建立若干个跨学科、跨地区的网络组织，有利科研协作的有序开展 21世纪医学研究的新动力 建立统一的标准化数据收集和分析的电子数