2011重型地中海贫血诊治指南解读ppt课件.ppt

肝铁浓度(LIC)检测 肝铁浓度（liver iron concentration, LIC）是评价机体铁负荷状况的金标准。 肝组织铁沉积程度与临床指标的关系 肝铁沉积分度 病例数 患儿年龄（岁） 肝脏大小(cm) 血清铁蛋白 (μg/L) 谷丙转氨酶 (U/L) 轻 21 6.98 ± 3.00 4.26 ± 3.00 1857.35±1210.84 47.91 ± 10.84 中 26 7.14 ± 3.00 5.04 ± 3.30 3202.79±1112.94 68.69 ± 18.71 重 16 7.43 ±3.10 4.50 ± 3.30 6109.2± 1674.23 45.19 ± 15.58 徐宏贵, 等. 小儿重型β地中海贫血肝活检63例临床分析. 临床儿科杂志. 2008:26:55-58. 超导量子干涉设备 超导量子干涉设备（superconducting quantum interference device, SQUID） Fischer R, et al. Br J Haematol,2003;121:938-948. 核磁共振 (T2*-MRI)检测肝脏、心脏铁浓度 Deborah Chirnomas S, et al. Am J Hematol,2008,83:781-783. (A) The relationship between myocardial T2* (ms) and T2*-MRI derived hepatic iron concentration (HIC) in children. (B) The relationship between MRI-derived left ventricular ejection fraction (LV EF) and myocardial T2*. (A) (B) * R2 Transverse Relaxation Times Nonoverload Thalassemia major St Pierre et al. Blood. 2005;105:855. R2 (s-1) R2 (s-1) 79 66 50 26 13 0 233 194 155 116 77 0 500 400 300 200 100 0 Voxels 0 80 160 240 320 400 Transverse relaxation rate R2 (s-1) 0 80 160 240 320 400 Voxels 500 400 300 200 100 0 Transverse relaxation rate R2 (s-1) St Pierre TG, et al. Blood. 2005;105:855-61. 去铁治疗时机： 输血次数 ? 10~20次，血清铁蛋白 1000 μg/L 每3～6个月监测一次血清铁蛋白， 血清铁蛋白 1000 μg/L可暂停使用铁螯合剂 铁螯合剂： 去铁胺、去铁酮、地拉罗司 去铁治疗策略 Angelucci E, et al. Haematologica, 2008,93:741-752. o C (CH2)2 (CH2)5 NH C O N O O N (CH2)5 (+)NH3 CH3SO3(-) O O Fe(III) O C (CH2)2 C N CH3 (CH2)5 C O NH 去铁胺与Fe3+结合生成铁胺B，八面体铁胺复合物 去 铁 胺 尿 粪便 铁 去铁胺 铁胺 50％ 50％ Pippard, M. J, et al. Blood, 1882, 60(2):288-294. 去铁胺治疗－铁排泄 去 铁 胺 治 疗 策 略 输液泵持续皮下注射 每次输注时间8~12小时 剂量为20~40mg/kg/d 每周连续应用5~7天 联合应用维生素C Fischer R, et al. Br J Haematol,2003;121:938-948. Yarali N, et al. J Pediatr Hematol Oncol,2006,28: 11-16. Pippard MJ, et al. Haematologica, 1990,75:66-71. DFO治疗评估 DFO治疗指数（TI）= 平均DFO量/天（mg/kg） SF（?g/L） TI0.025 无毒副作用 SF：1000~2000ng/ml (每六个月检