临床试验设计教材幻灯片.pptVIP

临床试验 任何在人体（患者或健康志愿者）进行的药物系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效和安全性。 0期临床试验 具有探索性的 ，在新药物研究完成临床前试验、但还未进入正式临床试验之前所进行的对少量人群的微剂量研究。 可以获得药代动力学或药效学的初步数据，不能提供疗效和安全性的数据。 根据临床试验的结果，可以将候选药物进行排序，以决定哪种药物在人体中具有最佳的药代动力学参数，以便进一步研发。 0期临床试验 主要研究终点是要调整治疗目标所需的剂量范围，为后续试验提供参考； 入组患者数量10~15例； 剂量递增方案要完成计划中的药物曝露和/或在无显著毒性反应的前提下完成目标的调整； 仅给予一个周期的有限剂量（例如1~7天）； 不进行获益评价； 给药前和给药后至少各进行一次肿瘤活检，以评价药物的特定反应； 实时进行药代动力学/药效学分析。 I期临床试验 初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学。为制定给药方案提供依据。 肿瘤试验的目标是避免或延迟致命的结局，首选药物剂量为最大耐受剂量。 I期临床试验 主要研究终点为确定剂量限制性毒性和最大耐受剂量； 患者例数通常20例； 剂量递增方案主要基于毒性反应； 多个周期重复给药； 持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应； 需