国际基因治疗领域发展的历程与趋势大会演示文稿.ppt

横琴国际医疗健康产业高峰论坛暨投融资大会 国际基因治疗领域发展的历程与趋势 中国在基因治疗领域的特殊地位和全球展望 世界基因治疗发展三大阶段 1990 - 2002年，各种转导方式和适应症应用的研发和临床试验； 2003 - 2012年，世界第一个基因治疗药上市到第二个药批准上市； 2013年 - 将来，更为安全、有效、产业化发展；市场的接受度更深入广泛。 国际基因治疗领域的大事记 1990年：美国FDA批准的ADA-SCID临床试验； 1999年：美国Jesse Jelsinger AdOTC试验事故； 2002年：重组逆转录病毒证实诱发白血病； 2003年：中国SFDA批准Adp53（今又生）； 2004年：中国SFDA批准H101（安科瑞）； 2010年：重组AAV用于治疗视网膜病变； 2011年：重组AAV用于表达血友病FIX因子； 2012年：欧洲EMA批准Glybera AAV1脂蛋白酶； 2015年：美国FDA批准Imlygic（T-VEC）融瘤病毒。 中国在基因治疗领域的特殊地位 中国领先世界10年 基因治疗临床试验的全球分布 中国 1.5% 基因治疗新药研发的载体分布 临床新药研发注册IND 基因载体类型 *Measles, VSV, reovirus, polio, VEE (oncolytic viruses) 基因治疗临床试验类型的变化 经过10年的发展：