拟申报2016度国家科学技术奖候选项目公示.docVIP

拟申报2016年度国家科学技术奖候选项目公示 项目名称：血栓性疾病的早期诊断和靶向治疗 推荐单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院 项目简介： 血栓病严重危害人类健康，常累及全身多个脏器，涉及临床各学科。尽管目前有关血栓病的研究取得较大进展，但仍缺乏有效的早期诊断和定向干预方法。多年来，本项目组在国家及省部级课题资助下，主要围绕中国人血栓病遗传背景、血管和血小板抗栓靶点、弥散性血管内凝血的精准诊治进行了系统的临床和基础研究，取得成绩如下： 1. 建立了国内最大血栓病生物样本库，首次发现并鉴定3 种常见基因变异，检测出56 种罕见突变，全面揭示了中国人血栓病的遗传特点，受邀在国际著名杂志《Thrombosis and Hemostasis》撰写亚洲人易栓症遗传背景综述；建立了实用性强、准确性高的易栓症目的序列捕获测序技术，通过应用推广，对1788 例静脉血栓形成患者进行了基因检测明确病因。 2. 系统研究了与血栓形成相关的重要分子，提出基于组织因子为靶点的血栓干预新策略，并通过与纳米技术相结合，在动物体内外成功实现纳米靶向干预血栓形成，获得3项国家发明专利，并积极向临床前期转化；阐明了一系列重要信号分子调控血小板活化的机制，为开发下一代抗血小板药物奠定了基础。 3. 制定了中国弥散性血管内凝血（DIC）诊治指南，是目前国内主要医疗机构在DIC 临床诊断中的精标准；2012、2014 年主持中国DIC 专家共识的修改，发表于《中华血液学杂志》、《临床血液学杂志》；建立了中国首个DIC 诊断积分系统，并在全国35家医院进行多中心临床研究，表明该系统诊断效能优于国外标准且简便易行，积极向全国基层医院进行了推广，有效降低DIC 的误诊率及病死率。 4. 促进血栓病诊治的交叉融合，2007 年率先组建了华中首家血栓止血临床医疗中心，建立“多学科联合、协同诊治”模式，实现了对33092 例血栓病患者的综合诊治，提高了该类疾病的诊治率，同时也极大减轻患者的就医负担，该方式在全国35家医院得到肯定及推广。 长期研究过程中，项目组共发表论文238篇，其中SCI收录论文117篇，总影响因子达567，SCI他引1450次；中文论文154篇，他引1061次。项目组成员先后受邀在美国血液学年会、欧洲血液学年会、国际血栓与止血年会等进行大会报告21次，项目组负责人目前是中华血液学会副主任委员、中国实验血液学会副主任委员、血栓与止血学组组长、国际血栓研究顶级杂志《Thrombosis Research》副主编，撰写了中国第一部《弥散性血管内凝血》专著，并担任我国所有血液病学教科书副主编或编委。有关血管和血小板靶向干预等技术已获3项国家发明专利，并与中国光谷医药企业联合开展转化研究；DIC诊断积分系统、易栓症基因诊断技术、血栓病综合诊疗平台等成果已在全国各地医疗机构推广应用，实现了血栓性疾病精准诊疗，产生了良好的社会和经济效益。 主要完成单位： 华中科技大学同济医学院附属协和医院、上海交通大学、浙江大学、复旦大学 创新推广贡献： 由于本项目成果的科学性和实用性，在长期的研究过程中，系列研究结果发表在国际著名杂志并受到同行高度评价及引用；先后获得湖北省科技进步一等奖2 项；项目组成员先后受邀在美国血液学年会、欧洲血液学年会、国际血栓与止血年会等进行大会报告21次，项目组负责人目前是亚太血栓与止血学会常委、中华血液学会副主任委员、血栓与止血学组组长、国际著名血栓研究杂志《Thrombosis Research》副主编。有关血栓纳米靶向治疗的成果已获国家发明专利，并与中国光谷生物医药企业联合开展转化研究；弥散性血管内凝血积分系统、易栓症基因诊断技术、血栓病综合诊疗平台等成果已在全国各地医疗机构推广应用，实现了血栓性疾病的早期诊断及靶向治疗，产生了良好的社会和经济效益。 推广应用情况： 本项目组多年来一直以血栓性疾病的早期诊断和靶向治疗为目标，围绕血栓病的遗传背景研究、血栓形成的靶向干预研究、弥散性血管内凝血的规范诊疗研究、肿瘤高凝状态研究进行了一系列卓有成效的探索，建立了国内最大的血栓性疾病生物样本库、易栓症目的区域捕获测序技术、血栓性疾病的靶向干预策略等，这些研究技术和方法在北大人民医院、山东齐鲁医院、上海瑞金医院、天津血液病医院、苏州医大附一院、安徽省立医院、山西医大附二院、南方医科大南方医院、四川华西医院、武汉同济医院、武汉大学人民医院、广州军区武汉总医院等25 家全国各地的重要医院进行了推广应用，一致认为该系列研究成果创新性强、推广应用价值高，同时“多学科联合、协同诊治”的诊疗模式也得到大力发展，促进了我国血栓栓塞性疾病的诊断和治疗研究水平不断提高。此外，多年来由本项目组制定和完善的中国弥散性血管内凝血（DIC）诊治指南，是目前国内主