第18章病例对照研究(nxpowerlite).pptVIP

第十八章 病例对照研究的样本含量估算与统计分析 方积乾 中山大学公共卫生学院 2008.11 第一节 概述 病例组: 来自确诊患有某特定疾病人群 对照组: 来自不患有该病例且具有可比性的人群 调查: 过去暴露于各种可能危险因素的情形 统计学检验: 疾病是否与暴露有关联 关联的程度 病例来源：以医院为基础 以社区为基础 设计 （1）成组设计： 两组独立样本 优点：简单易行， 缺点：结果易受混杂因素干扰 （2）匹配设计：病例:对照= 1:1或1:m 优点：节约样本量 缺点：较难实施 注意：要避免匹配过度; 局限: 无法得到疾病的发病概率，只能获得暴露概率; 不能用相对危险度描述疾病与暴露的关联程度，只能用优势比来描述与分析。 优势（Odds） 与优势比（Odds ratio） 重要定律 1 重要定律 2 第二节 成组设计资料的分析 一、简单四格表资料的分析 例18-4 在食管癌与饮酒的研究中，将每日饮酒量大 于等于80克定为暴露组，80克以下定为非暴露组，试 分析食管癌与饮酒量是否关联。 例18-4 饮酒的OR 二、分层四格表资料的分析 例18-5 在食管癌与饮酒关系的研究中, 将每日饮酒量的资料按年龄组分解成4个四格表，不同年龄组的OR有所不同, 拟分层分析。 三、多个暴露水平的剂量-反应相关分析 当暴露水平按K个等级分类时，可以估计每个暴露水 平组与零剂量组的优势比；并进一步检验剂量-反应 是否线性相关 例18-6 仍然用食管癌与饮酒关系的研究资料，按照每日饮酒量将暴露水平分成四组，试分析食管癌发病与每日饮酒量是否存在剂量-反应线性相关。 第三节 匹配设计资料的分析 一、1:1 配对设计资料的分析 例18-7 利用子宫内膜癌与服用雌激素关系的病例-对照研究资料，仅比较病例与第1个匹配对照的雌激素服用史。 二、1: m 匹配设计资料的分析(视匹配组为”层”) 若病例接触危险因素, Yi=1, 否则，=0 Xi：m个对照中接触危险因素的例数 例18-8 仍用子宫内膜癌与服用雌激素史与子宫内膜癌关系的病例-对照研究资料 例18-8 仍用子宫内膜癌与服用雌激素史与子宫内膜癌关系的病例-对照研究资料 样本含量估算 1．成组设计的样本含量估算 已知 对照组的暴露比例、优势比 对照组例数与病例组例数之比 例18-1 为通过病例对照研究检验食管癌发病是否与重度饮酒有关，欲估算病例组例数。对照人群重度饮酒率约为14%，优势比约为5.0,指定单侧α=0.05, β=0.10,对照组和病例组例数比为2 2．匹配设计的样本含量估算（1）1:1 配对设计 已知 对照组的暴露比例π1 ，优势比OR 例18-2 为研究先天性心脏病与口服避孕药的关系，设对照暴露比例为0.3, OR=2，双侧α=0.05,β=0.10, 需多少对子？ （2）1:m 匹配设计  已知 对照组暴露比例π1，优势比OR 记所需病例数为N，则对照数为mN。借用1:m 成组病例-对照设计的样本量公式保守地估算 例18-3 为研究某肿瘤的危险因素，以1:3配比进行病例-对照研究，假设对照人群某危险因素的暴露率为20.35%,估计OR=4，指定单侧α=0.05,β=0.10,试问病例组与对照组各需多少例？ 小结 1．病例-对照研究属于回顾性的研究，它通过比较病例和对照人群对于过去的暴露差异，来分析疾病与暴露之间的联系以及联系的程度。 由于研究者和被研究者都已经知道患病情况，在回顾时容易受多种因素的影响而产生偏倚, 要特别注意控制和避免偏倚。 2．病例组和对照组的设立要尽量以社区为基础，使样本具有良好的代表性。 病例选择要明确诊断标准; 对照选择更为重要，应该代表病例的源人群，而不是整个非病的人群。 3．病例-对照研究的主要分析指标是优势比, 当疾病发病率很低时，优势比近似于相对危险度。 按设计类型可分为匹配设计和成组设计，都要估计优势比、优势比的假设检验和区间估计，但不同设计类型的统计方法不同。 4．当分析疾病与某危险因素关系时，如果存在可能的混杂因素，则需要按混杂因素的特征作分层分析。 如果暴露水平有多个等级，还需要对是否存在剂量-反应关系进行检验，即趋势检验。 5．样本含量的估算也是病例-对照研究设计的重要问题之一。需要已知对照组的暴露比例π1和优势比OR