干细胞制剂制备质管理自律规范.pdf

中国医药生物技术 2016 年12 月第11 卷第6 期 Chin Med Biotechnol, December 2016, Vol. 11, No. 6 481 DOI: 10.3969/j.issn.1673-713X.2016.06.001 ·特载· 干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给一些疑难疾病的治疗提供了希望，受到各国 政府与学术界高度关注。最近我国科技部公布的国家重点研发计划 2017 年度项目，干细胞及转 化研究再次成为重点支持的专项。为了规范干细胞临床研究，2011 年以来国家卫生行政和药品 管理部门开始对干细胞临床研究和应用进行规范整顿，并于 2015 年 8 月由国家卫生计生委、 食品药品监管总局联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及 临床前研究指导原则（试行）》，为干细胞临床研究的规范开展奠定了政策基础。 尽管如此，干细胞制剂制备机构在如何将《药品生产质量管理规范》（GMP）的基本原则全 面贯彻于干细胞制剂制备方面，各个机构仍存在较大的差距。而干细胞制剂的质量是决定干细胞 临床研究成败的关键因素。干细胞治疗是否安全、有效，一方面取决于干细胞制剂本身，另一方 面取决于干细胞制备环节，是否能保证制备出符合质量标准、不受污染的干细胞制剂。因此，如 何帮助干细胞制剂制备机构正确理解 GMP 的基本原则，并将其应用于干细胞制剂制备之中，是 当前的重要课题。 自 2015 年 4 月开始，中国医药生物技术协会组织业内骨干企业及专家参照 GMP 、《干细 胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等相关 规定和指导原则，以及国外相关组织的相关指南，启动了《干细胞制剂制备质量管理自律规范》 （以下简称《自律规范》）的起草工作，历时一年半，期间几易其稿，组织大小研讨会十余次， 经反复修改后形成了目前的《自律规范》。本规范提出了制备机构开展干细胞制剂制备应该遵守 的基本原则，旨在帮助干细胞制剂制备机构能够持续稳定地制备出符合预定用途的干细胞制剂， 同时，也可为对机构开展干细胞制剂制备的能力评价提供依据。 该规范由中国医药生物技术协会再生医学专业委员会牵头起草。在规范起草过程中，天津和 泽干细胞科技有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、青岛奥克生物开发有限公司、浙江金时 代生物技术有限公司、上海市《临床细胞治疗技术平台研究与应用示范》课题组等单位积极参加 编写并提供了大力支持，中国食品药品检定研究院孟淑芳研究员、中国医学科学院肿瘤医院张叔 人研究员给予了悉心指导，在此一并致谢。 干细胞制剂制备质量管理自律规范 中国医药生物技术协会 第一章 总 则 第一条 为加强干细胞制剂制备质量管理的行业自律，避免干细胞制剂制备过程中污染、交 叉污染以及混淆、差错等风险，确保持续稳定地制备出符合质量标准和预定用途的干细 胞制剂，参照国内外相关规定和指南，制定本规范。 482 中国医药生物技术 2016 年12 月第11 卷第6 期 Chin Med Biotechnol, December 2016, Vol. 11, No. 6 第二条 干细胞制剂是指用于治疗疾病或改善健康状况的、以不同类型干细胞为主要成分、 符合相应质量及安全标准，且具有明确生物学效应的细胞制剂。 第三条 本规范适用于干细胞制剂制备的所有阶段。 第二章 一般要求 第四条 干细胞制剂的制备应遵循 《药品生产质量管理规范》（GMP ）的基本原则及其相关 规定以及其他适用的规范性文件。 第五条 干细胞制剂制备机构（以下简称制备机构）应建立符