FDA未满足治疗严重细菌性疾病医疗需要患者的抗菌治疗指导原则.PDF

a bo 第QN卷 第N期 OMNU年N月 QN 【审评规范 】 ca “未满足治疗严重细菌性疾病医疗需要患者的抗菌治疗指导原则”介绍 萧惠来 国家食品药品监督管理总局 药品审评中心，北京 NMMMPU 摘 要：美国食品药品管理局（ca）于OMNT 年U 月发布了“供企业用未满足治疗严重细菌性疾病医疗需要患者的抗菌治 疗指导原则”。该指导原则以问答的形式说明ca 目前对没有或缺乏有效治疗的严重细菌性疾病的新抗菌药简化开发方案和 临床试验设计的观点。以问答的形式介绍该指导原则的全部内容，以期对加速我国新抗菌药的研发及其管理有所裨益。 关键词：美国食品药品管理局；新抗菌药；指导原则；简化开发方案；临床试验设计 中图分类号：oVRQ 文献标志码： 文章编号：NSTQJSPTS=EOMNUFMNJMMQNJMT alfW NMKTRMNLKáKNSTQJSPTSKOMNUKMNKMMT f==cadmr pa ufl=eá~á í==a=b~~íáI=Üá~=c=~=a=ááí~íáI=_áá=NMMMPUI=Üá~ W ca=á qmrkqp adf á=í=OMNTK=qÜá=á~=ñé~á=íÜ=í=íÜáácaá=íÜ===n=C=K=fí=á~í í=íÜ í~á=éí=é~=~=áá~=íá~=á==~íá~íá~==í=í~í=á=~íá~=á~==ÜáÜ íá=~íá~íá~==~=ááí==~áK=qÜá=é~é=áí=~=n=C===íÜ=áá=~=ñéí=í==áá~=í ~~í=íÜ=o=C=a=~=~~í===~íá~íá~==á==íK h=WcaX=~íá~íá~=Xá~Xí~á=éí=é~Xáá~=íá~=á 抗菌药耐药性仍然是一个公共健康问题，导致 活性谱可能与正在研究的抗菌药重叠，这可使研究 严重细菌性疾病（如，医院获得性细菌性肺炎、呼 性药物的疗效评估困难。 吸机相关性细菌性肺炎和复杂的尿路感染）的患者 为帮助申请人开发治疗未满足医疗需要患者 越来越多，他们可能对现有的抗菌药没有反应。治 的严重细菌性疾病的抗菌药，美国食品药品管理局 疗严重细菌性疾病患者的抗菌药的临床试验评价 （ca）于OMNT 年U 月发布了“供企业用未满足治 可能是挑战性的，其原因有多种，其中包括：（N） 疗严重细菌性疾病医疗需要的患者的抗菌治疗指 需要立即开始经验性抗菌治疗，以降低发病率和死 导原则”xNz，以问答的方式介绍ca 对这类药物的 亡率的风险，这可能掩盖正在研究的抗菌药的作 简化临床开发方案xOz和临床试验设计的看法。未满 用，因为经验性抗菌治疗在纳入试验前给予一些患 足医疗需要患者是指有限的或没有有效抗菌药治 者可能产生了作用；（O）患者急性疾病的严重程度 疗的严重细菌性疾病的患者，除耐药性所致之外， （如，在急性感染状态下的谵妄）可使获得知情同 还包括对数种抗菌药物过敏或不耐受的患者xOz。 意和其他试验程序进展困难；（P）患者基础疾病的 而我国至今尚没有类似的指导原则，本文遵照 病原学诊断不确定性，包括具体细菌病原；（Q）可 原文，以问答的形式介绍该指导原则的全部内容， 能需要伴随的抗菌药治疗（通常是经验性的），其 期望对我国这类药物的开发和管理有所帮助。 收稿日期：OMNTJNMJMO 第一作者：萧惠来，男，教授，主要从事药品审评工作。bJ~áWé~áUMRN]~áK QO a bo 第QN卷 第N期 OMNU年N月 N 什么类型的抗菌药可能适合于简化开发方案？ 菌性感染的医疗需要，申请人应提供下列研究性药 简化开发方案的候选药是拟用于治疗很少有 物的重要非临床资料：研究性药物的体外活性，包 或没有有效治疗患者的严重细菌性感染的抗菌药。 括靶细菌病原体代表性样本的最低抑菌浓度 此类药物可能有：（N）对其他现有抗菌药有耐药机 （j