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iPS—血液疾病的新“克星” 王丽红 content 1. iPS在镰刀形贫血症中的应用。 2. iPS诱导产生血细胞。 3. iPS对血小板浓度的影响。 一、iPS在血液疾病中的应用 镰刀状贫血病 正常成人血红蛋白是由两条α链和两条β链相互结合成的四聚体，α链和β链分别由141和146个氨基酸顺序连结构成。镰状细胞贫血患者因β链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸所代替，形成了异常的血红蛋白S（hemoglobin S，HbS），取代了正常血红蛋白（HbA），在氧分压下降时HbS分子间相互作用，成为溶解度很低的螺旋形多聚体，使红细胞扭曲成镰状细胞（镰变）。 正常血细胞（HBA） 镰刀状血细胞（HBS） 美国马萨诸塞州怀德海特生物医学研究所的雅各布·汉纳的小组实验 镰刀型贫血病患病小鼠 尾部细胞诱导产生iPS 基因打靶（iPS） iPS（正常基因） 诱导产生造血干细胞 注入小鼠体内 体内检测存在正常形态血细胞 结论： 小鼠身上开始产生健康的血细胞，最终小鼠的疾病症状因此有很大改善。 Ye L，Chang JC，Lin C，et al． Induced pluripotent stem cells offer new approach to therapy in thalassemia and sickle cell anemia and option in prenatal