中国创新物研发的误区.ppt

中国创新药物研发的误区 自主创新药物的现状 一：成药率低 二：即使已上市药物，大多市场表现差，其中近半数企业难以从市场销售利润中回收其全部研发投入。 我国自主创新药物2008年预计销量（万元） 我国自主创新药物2008年预计销量（续） 我国自主创新药物2008年预计销量 原 因 “研发链”断裂，不成系统 创新药物研发仍未摆脱仿制药物开发的惯性思维 漠视“Discovery”阶段的基本原则和科学规律 大学、科研机构现有的落后的科研管理和考核体制 原 因 各级政府不合理的科研资金管理模式 不合理的定价政策和医疗保险政策遏制了企业的创新研发热情 研发动机的多元化 中国特色 目前创新药研发的动机 新药研发六大模式 第一部分 临床前研究的常见误区 研发早期：适应症的选择过于盲目 误区一：未进行全面的药效与靶点探索 误区二：没有以临床需求为导向 误区三：没有考虑到临床需求的动态变化 误区四：缺乏对目标市场的基本了解，盲目乐观 早期全面的药效与靶点探索的意义 现代医学认为：大多数人体疾病的发生与发展不是单一靶点模式，而是生物网络模式。 误区二：没有以临床需求为导向 是目前创新药物开发最大的误区： 只求结构新，没有明确的临床应用定位，即没有针对临床需要解决的某个或某些具体问题进行研发！ 要解决的临床问题包括哪些类别？ 疾病尚无有效治疗药物 疾病的某个环节尚无有效治疗药物 疾病的某个新作用靶点尚无有效治疗药物 现有治疗药物不能解决疾病的某个问题 现有治疗药物疗效不满意，有待提高 现有治疗药物对疾病某个亚型疗效不满意 现有治疗药物对疾病的某些患病人群不适合 要解决的临床问题包括哪些类别？ 现有治疗药物的耐药性等问题 现有治疗药物安全性差 现有治疗药物依从性差 现有治疗药物价格昂贵 现有治疗药物可及性差 如：只有一家生产 现有治疗药物质量可控性差 现有治疗药物涉及濒危资源 注 意 如果一个治疗领域已有疗效突出、安全性好、价廉、易获的多种药物，创新药物应尽量避免选择这个适应症； 除非待开发药物能解决这些药物未能解决的某个临床问题，或疗效、安全性得到进一步提升。 误区三：没有考虑到临床需求的动态变化 误区四：缺乏对目标市场的基本了解，盲目乐观 简单的追求常见病、大病种！ 原因：开发人员常用流行病学的方法进行潜在市场预测，即依据人口及发病率算出潜在市场，盲目乐观。 简单的追求常见病、大病种的误区 忽略了三点： 潜在市场规模并不是现存的有效市场规模，有时候两者差别很大； 常见病、大病种虽然市场规模大，但竞争品种过多，也是各大制药企业多年操作品种的市场，可能已有多个垄断地位的产品，所以对一新品种来讲，除非在疗效等方面有明显的临床优势，否则有效市场未必大； 某些缝隙市场，属于“小领域、高增长”市场，品种缺乏，反倒市场机会更大。 对目标市场需了解哪些？ 目标适应症就诊率如何？ 有很多患病率高、就诊率低的适应症； 如：经前期紧张综合症，适龄人群患病率高达30~50%，但患病人群中就诊率不到5%。 产品定位如何？ 市场如何细分? 市场独占性如何? 对目标市场需了解哪些？ 已有治疗手段的疗效与安全性如何？ 已有治疗手段的治疗费用如何？ 目标患者对费用的敏感度如何？ 生产成本较高的药物，宜选择对治疗费用敏感度低的适应症患者； 如：恶性肿瘤；脑卒中急性期用药等 生产成本不高的药物，可以选择对治疗费用敏感度高的适应症患者； 如：止咳药，降压药 对目标市场需了解哪些？ 如果是为本制药企业开发，还应考虑本企业的以下因素： 本企业优势治疗领域 产品线规划 营销模式 研发投入规模 不同适应症研发成本、临床研究成本差别很大 研发投资回报周期要求 不同适应症研发周期、尤其是临床研究周期差别很大 研发风险承担能力 不同适应症临床研究难度、注册风险差别很大 误区五：对药效强度未充分评价 根据以上多方面因素综合考虑后，针对拟选择的目标适应症（最好是多个），分别进行各适应症药效作用的初步探索性试验，并与临床一线治疗药物比对。 目的：评价其药效强度是否达到了各个适应症的上市要求。 误区六：剂型选择 剂型的选择常被开发人员忽视 剂型选择过于草率 选择开发的剂型不符合目标人群的用药习惯和偏好 误区七：药效学 设计药效学方案缺乏针对性（针对药物特点） 药效学试验造模方法与疾病临床发病机理的不一致，甚至有很大差异 药效学试验做的不完善，不能涵盖临床发病机制的各个相关方面 误区八 “甩手型”的临床前研究 　　　在进入临床研究阶段后甩手不管！对临床研究中发现的问题需要再进行有针对性的深入的临床前研究时，认为“多此一举”。 应该认识到：创新药物的临床前研究绝不仅仅是为了拿到一张临床研究批件，