骨髓增生异常综合征MDS诊断治疗.pptVIP

* *1 * 1 * *1 * 1 * *1 * 1 * *1 谢谢！ * * *1 ______ ___ 具体情况： 阿扎胞苷临床试验2014年春节后在全国范围内陆续启动，截止目前全国共入组35例；其中四例用药超过三个周期，可初判疗效 * * *1 ______ ___ 血红蛋白（Hgb） * * *1 ______ ___ 中性粒细胞（ANC） * * *1 ______ ___ 血小板（PLT） * * *1 ______ ___ 骨髓原始细胞 * * *1 造血干细胞移植 2013-05-25 * * *1 年龄 移植 时机 干细胞 来源 Allo-HSCT 现状: 影响疗效因素 What we care? 移植前 化疗 预处理 方案 * * *1 ①属于IPSS中危-2以上的患者； ②IPSS低危和中危-1的患者，保守治疗无效或病情进展 MDS患者移植 适应症 IPSS评分系统存在一定局限性： 低估了严重粒细胞缺乏和血小板减少在治疗决定中的重要性；未考虑年龄、并发症和临床因素。 * * *1 研究内容 Allo-HSCT中患者的年龄 1 MDS-HSCT中疾病的状态及移植时机 2 移植前是否行诱导化疗 3 造血干细胞的来源 4 预处理方案的选择 5 * * *1 一、MDS患者年龄对移植的影响 年龄已经成为影响造血干细胞移植的决定性因素之一，TRM、RR往往随年龄增加而增加。 Sierra等对452例MDS患者行allo-HSCT，结果年轻患者DFS明显高于年龄较大的患者，18岁患者(86例)DFS为63％，而45岁(137例)患者仅为33％。 * * *1 在CIBMTR研究中心，分析了1995年到2005年共1,080例MDS患者接受RIC HCT。结果显示：年龄并不影响TRM，复发，无复发生存率（RFS），或总生存（OS）。值得注意的是，没有前瞻性的对比研究，并且入选患者可能存在选择上的偏差。 然而，随着减低剂量的预处理方案的应用，特别是对于老年患者的移植结果有了明显的改善。 * * *1 二、MDS患者移植的时机 2002 年Deeg等试验结果显示：疾病早期阶段进行移植效果好，IPSS低危组患者移植后无复发，高危组复发率达到42%；3年生存率IPSS低危组达80%，而高危组低于30%。 提出了IPSS评分为中危-2及高危的患者应尽可能在诊断早期接受移植；中危-1以下者如伴有预后差的细胞遗传学改变、严重的多系血细胞减少或输血依赖者应将异基因造血干细胞移植作为首选。 * * *1 二、MDS患者移植的时机 部分学者认为，无论何种疾病状态，MDS患者应于确诊后3-12个月行移植治疗,推迟移植时间会增加复发率RR及TRM。 Biol BIood Marrow Transplant,2007,13:454-462． Culter认为高危患者应在确诊后尽快移植,而低危患者可推迟移植时间，将移植推迟到白血病转化前进行可以得到最长的生存预期。 Blood, 2004, 104:579—585. * * *1 二、MDS患者移植的时机 上述结果是在这些患者接受其他治疗（如目前广泛应用的氮杂核苷类药物）前得到的，因此，Garcia-Manero提出下列问题：（1）有没有一部分低危患者可以从早期移植中获益？（2）在allo-HSCT前最佳的治疗方案是什么？（3）是否应该考虑allo-HSCT后维持治疗？（4）有没有一部分患者不能从allo-HSCT中获益？ 另外，该学者认为，Cutler等试验中低危组allo-HSCT生存率没有改善的主要原因是allo-HSCT早期相关死亡率。因此，需识别出预后差的那部分低危患者，并早期进行移植。该研究还存在另一个缺点，移植病例历时十数年，随着移植技术的改进，近期移植的的患者总体预后好，影响了总体结果的准确性。 * * *1 二、MDS患者移植的时机 目前，越来越多的研究结果支持MDS低危/中危-1患者越早移植获益更多的观点。 Bernasconi等提出：低危/中危-1患者接受移植越早，可能受益更多：低危/中危-1患者应争取在被异体免疫致敏出现新的染色体异常、进行性加重的血细胞减少导致严重的感染以及铁超负荷、重要脏器功能衰竭出现之前、进展为更高IPSS危度时实施allo-HSCT。 还有研究提出，诊断之后1年之内即接受移植的患者移植相关死亡率显著低于延迟移植的患者，无病生存率亦显著高于后者. * * *1 移植后血象变化 三、移植前是否行诱导化疗 有研究者认为化疗后获得CR者行移植治疗疗效优于未达CR者。Castro-Malaspina等对49例MDS患者行allo-HSCT治疗，其中36例高危患者移