第十章防治性研究证据循证评价.pptVIP

教学要求 掌握防治性研究的概念； 熟悉防治性研究的三性评价（科学性、重要性和适用性）； 熟悉循证防治的步骤； 了解防治性研究证据循证评价的意义。 防治性研究的定义 将研究对象随机分为实验组和对照组（或多组），实验组接受实验措施，对照组接受对照措施，随访观察一定时间，然后比较两组的某（些）结局或效应的差异，进而对干预措施的效果做出评价的一类方法 。 防治性研究证据评价的意义 由BMJ编辑的Clinical Evidence统计分析报导全球顶级临床医学研究文献中真正有肯定价值的不足15%。因此，在防治实践中, 如何对防治性研究证据进行严格和科学的评价，探索客观、真实、有效的防治效应，并用于临床实践，对于实践循证医学具有重要的意义。 防治性研究的评价 科学性评价 重要性评价 适用性评价 科学性评价 证据是否来源于RCT 所有纳入的研究对象是否随访完整，随访时间是否足够长 对随机分组的所有研究对象是否进行了意向治疗分析 对研究对象和研究人员是否实施了盲法 除干预措施不同外，各组对象接受的其他处理措施是否相同 1、证据是否来源于RCT？ 研究对象是由随机抽样还是非随机抽样产生？ 研究对象采用什么方法随机分组的, 具体操作程序是什么？ 研究对象是否采用分层后随机分组，分层因素是什么？ 研究对象的随机分组是否采用了隐藏措施即随机方案隐藏（randomization concealment)？ 研究对象的组间基线特征是否平衡？ 随机方案隐藏 研究者事先不知道随机表的内容，不知道下一位入选的对象将接受何种干预 避免研究者有意或无意的破坏随机分配的方法 有研究表明：未隐藏分配方案或隐藏不完全的研究可高估治疗效果30-40% 组间基线特征平衡 随机分配后，理论上试验组和对照组影响结果的因素应均衡一致，但实际不一定如此，特别是样本量较小时。 2、所有纳入的研究对象是否随访完整，随访时间是否足够长 理想：所有受试对象均应完成所有的治疗，并进行结果分析 每个对象的结果都将可能影响整个研究的最终结论 例如：病人接受某种试验治疗因为副作用而失访，不包括这部分病人的结果分析，导致过高的估计治疗效果 能接受的失访 · 通常失访率不能超过10% · 特殊情况下失访率不能超过20% 判断失访对结果的影响 · 失访原因 · 严格的处理 将实验组失访的对象当作无效，对照组失访的对象当作有效处理后，重新进行统计分析，如果结果仍和原来的结果一致则认为是真实的。 3．对随机分组的所有研究对象是否进行了意向治疗分析 随机分配后出现的任何情况都可能影响对象最终的结果 – 如：没有服药、偶尔服药或接受了错误治疗的病人 – 服用和没有服用研究药物的病人有不同的结果，甚至当研究药物是安慰剂时。 意向治疗分析（ITT） ITT：所有纳入随机分配的对象，不管他是否最终接受分配给他的治疗，在最后资料分析中都应被包括进去。 即：（未完成A治疗或改为B治疗+完成A治疗）与（完成B治疗+未完成B治疗或改为A治疗） ·ITT的特点： – 按预先随机分配的分组进行分析，无论最终 是否接受了原有的防治措施 – 包括所有研究对象 ·ITT的缺点： – 如果未遵循给定的随机分组的对象较多，则两组之间的差异将缩小，导致假阴性结果的可能性增加 – 采用此方法得出结果无显著差异，不能确定是治疗措施无效还是不依从者太多 为了维护随机化的效果，我们应该采用 “意向治疗分析”，即所有对象按最初分组的情况进行分析，无论他们是否接受了被分配的方案。 4.对研究对象和研究人员是否实施了盲法 实施盲法的目的就是为了减少测量偏倚以确保观察结果的真实性。 5、除干预措施不同外，各组对象接受的其他处理措施是否相同 除了试验措施外，组间的基础治疗措施和其他治疗措施是否一致，是否避免了沾染和干扰 干扰（co-intervention） 实验组的对象接受了类似干预措施的其他处理，人为扩大了组间效应的真实差异 沾染（contamination） 对照组的对象接受了实验组的防治措施，使得实验组和对照组间的效应差异减小 重要性评价 防治性研究结果的重要性如何？ 防治效应的大小？ 防治效应的精确度如何？ 防治效应的大小（1） 有许多指标用于防治研究性效应的评价 治愈率、好转率、有效率、生存率和保护率等 新的评价防治研究的指标 – 相对危险度降低（relative risk reduction , RRR ） – 绝对危险度降低（absolute risk reduction