观电影《良医妙药》有感.docVIP

观电影《良医妙药》有感 　　观电影《良医妙药》有感：如何让孤儿药不再孤独！ 　　美国电影《良医妙药》是根据真人真事改编的一个关于儿童罕见药研发的案例，其故事情节从一个美国中产阶级家庭的两个孩子开始。这两名小孩均得了一种罕见的遗传类疾病——庞贝氏症（Pompe Disease）。其父亲约翰一路求医问药，但最终因为该疾病极为少见而无药可救。由于不愿意看着自己的孩子这样白白死去，约翰决定背水一战，自己投资兴建医药工厂，研发治疗庞贝氏症的药物。后来，约翰发现希尔博士的新药研究有望治愈此症，但患有庞贝氏症的孩子随时可能发病而死亡，与死神赛跑故事由此展开…… 　　▌儿童临床试验之难 　　影片中约翰的儿童临床药物研究面临一系列的现实困难。一方面，儿童临床试验需要在大型医院内进行，但是因为收益低、风险高等因素，很难找到医院为其提供条件进行新药临床试验。那么，约翰是否愿意用自己的孩子为这种新药做试验呢？就算可行，其仍旧面临伦理道德和儿童保护相关的法律风险；另一方面，约翰找到对治愈庞贝氏症具有一定疗效的新药后，其上市过程中仍旧将面临重重难关。例如，由于罕见病患病人群数量少，申请难度大，在政府审批手续和相关法律法规等方面将面临重重关卡。 　　事实上，影片所反映的现象也正是现如今真实情况的写照，儿科临床试验的开展确实存在诸多困难，也一直是儿科药品研究中的主要阻碍。这其中包括对知情同意书