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基因治疗 基因治疗（gene therapy）是向靶细胞导入外源基因，以纠正或补偿基因缺陷，达到治疗遗传病目的。 人类遗传疾病5000多种，基本上不可能用常规方法治疗。个别病例只能对症疗法，减轻症状，不能治愈。基因治疗可能是唯一的方法。 1990年美国重组DNA咨询委员会批准治疗腺苷脱氨酶（ADA）临床治疗方案，2个病例症状改善。 1991年复旦大学与二军大学合作用基因疗法治疗血友病B，患者症状有所改善 一、基因治疗的类型 1. 基因调控治疗 从基因水平调控缺陷基因表达，改善症状 镰型细胞贫血症---用5-氮胞苷抑制甲基化酶，使因甲基化而关闭的γ基因重新开放，产生HbF代替HbA 用反义RNA抑制基因表达 核酶（ribozyme）切割RNA阻断基因表达 肿瘤治疗，在基因水平抑制肿瘤细胞基因恶性表达和引导肿瘤细胞逆转。 基因治疗的类型（续） 2. 基因矫正治疗 基因增补—正常基因导入患者体内补偿缺陷基因功能 基因替换—以正常基因取代变异基因 基因校正—体外对异常基因进行纠正。 基因治疗的类型（续） 按矫正基因的类型分为两种基因治疗： · 生殖细胞基因治疗 —对生殖细胞或早期胚胎细胞进行基因矫正。  · 体细胞基因治疗 —以体细胞为受体细胞，不影响下一代 常用细胞介导法：选择靶细胞在体外进行基因修饰，再将其输入体内。