医疗器械临床试验统计学设计与数据分析.pdfVIP

临床试验的统计学设计 与数据分析 北京大学第一医院 李雪迎 2016.10.25 临床试验的目的 验证临床干预方法的 干预效果和安全性 临床试验的目的 验证临床干预方法的 干预效果和安全性 临床试验研究中的重要问题 • 实验设计科学严谨 • 研究数据准确可靠 • 统计方法正确合理 临床试验研究方案设计 案例 • 实例分析 目的:评价小儿脑瘫的康复治疗效果 资料:对110名确诊为脑瘫的1-2岁患儿进行为期一 年的综合康复治疗,并在治疗前后各完成一次功能 评定 统计分析:对治疗前后的功能评定值进行配对t检验 结果:配对t检验显示康复治疗前后脑瘫患儿的功能 水平不同，差异有统计学意义 结论:对小儿脑瘫患者采用综合康复能够有效的改 善功能状态，取得满意的治疗效果 案例 • 实例分析 目的:评价小儿脑瘫的康复治疗效果 资料:对110名确诊为脑瘫的1-2岁患儿进行为期一 年的综合康复治疗,并在治疗前后各完成一次功能 评定 统计分析:对治疗前后的功能评定值进行配对t检验 结果:配对t检验显示康复治疗前后脑瘫患儿的功能 水平不同，差异有统计学意义 结论:对小儿脑瘫患者采用综合康复能够有效的改 善功能状态，取得满意的治疗效果 案例 • 实例分析 目的:评价小儿脑瘫的康复治疗效果 资料:对确诊为脑瘫的100名1-2岁患儿和100名5-6 岁患儿进行为期一年的综合康复治疗,并在治疗前 后各完成一次功能评定 统计分析:对两组治疗前后的功能评定变化值进行 成组t检验。结果示：康复治疗前后1-2岁患儿的功 能改善幅度高于5-6岁患儿，差异有统计学意义。 结论: 1-2岁脑瘫患者的康复治疗效果优于5-6岁脑 瘫患者。 案例 • 实例分析 目的:评价小儿脑瘫的康复治疗效果 资料:对确诊为脑瘫的100名1-2岁患儿和100名5-6 岁患儿进行为期一年的综合康复治疗,并在治疗前 后各完成一次功能评定 统计分析:对两组治疗前后的功能评定变化值进行 成组t检验。结果示：康复治疗前后1-2岁患儿的功 能改善幅度高于5-6岁患儿，差异有统计学意义。 结论: 1-2岁脑瘫患者的康复治疗效果优于5-6岁脑 瘫患者。 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 • 随机误差 由大量的，微小的，偶然因素引起的不易控 制的误差。在一次观察中，随机误差无法估计。 大量重复观察中，随机误差通常服从均数为O 的正态分布。 • 系统误差 也称偏倚；在临床试验过程中，由人为因素所 致，有方向，无规律，无法用统计学分析进行 估计的误差。 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 实验误差 • 随机误差 由大量的，微小的，偶然因素引起的不易控 制的误差。在一次观察中，随机误差无法估计。 大量重复观察中，随机误差通常服从均数为O 的正态分布。 • 系统误差 选择偏倚 信息偏倚 混杂偏倚 实验误差 • 系统误差 选择偏倚 （selection bias ） 入选偏倚，排除偏倚 ：研究者如果对临床试验方 案的入选标准规定得不够具体明确，使得两组入 选的试验对象不尽相同，即使在同一组病人，也 不具有同质性。 分组不均衡性偏倚 ：非随机方法分组，影响疾 病转归与预后的因素在组间无法均衡 非同期对照偏倚 ：不同时期的