新药临床试验的统计学报告与总结报告.pdf

新药临床试验的 新药临床试验的 统计学报告与总结报告 统计学报告与总结报告 解放军总医院军医进修学院 医学统计教研室 姚晨 一、目的 全面地、真实地、客观地、准确地 报告临床试验结果。 • 资料的可靠性 • 药物的安全性、有效性 2 二、原则 • 用词准确、表达清晰 • 行文规范、符合要求 • 层次清晰、便于审读 • 相互衔接、没有矛盾 • 排版美观、图文并茂 3 三、临床试验报告的结构(ICH E3) • 首页 • 临床试验报告简介 • 临床试验报告目录 • 术语的定义及缩略语表 • 伦理学 • 临床试验的组织管理 4 三、临床试验报告的结构(ICH E3) • 前言 • 试验目的 • 试验计划 • 研究对象 • 有效性评价 • 安全性评价 • 讨论与结论 5 三、临床试验报告的结构(ICH E3) • 附图与附表 • 参考文献 • 附录 6 四、存在问题 • 标题过于简单 • 缺乏背景资料或临床试验方案 • 对资料的可靠性缺乏说明 • 对失访病例缺乏解释 • 误用统计方法，误解统计术语 • 没有相应的统计分析计划书 • 不提供相应的统计分析报告 7 四、存在问题 • 在判断药物的有效性时未考虑因无效 而退出试验的病例 • 在判断药物的安全性时未考虑因不良 事件而退出试验的病例 • 对药物的安全性说明不全面 • 与其他材料不一致，相互矛盾 • 没有参考文献 8 五、统计学与医学(1) 医学 结果 量化 定性化 统计学 9 五、统计学与医学(2) • 统计学上的显著性 P 机会的大小 • 临床上的显著性 生物学价值的大小