新药研发立项评估与可行性研究报告撰写.pdf

新药研发立项评估与可行性新药研发立项评估与可行性 研究报告撰写研究报告撰写 杜冠华 中国医学科学院药物研究所中国医学科学院药物研究所 11. 新药的认识新药的认识 什么是新药什么是新药？？ •• 基本的认识基本的认识：：临床没有应用的药物临床没有应用的药物 （（新新）） • 科学的认识：科学理论基础的支持（实） • 医疗的认识：具有治疗疾病的优势（效） • 药学的认识：具有良好的利弊比率（药） • 病人的认识病人的认识：独特或优势治疗效果独特或优势治疗效果 （（优优）） •• 市场的认识市场的认识：：具有特别的竞争条件具有特别的竞争条件 （（专专）） 1.1.新药的认识新药的认识 新药相关概念新药相关概念 • 新的化学实体：是新药的可选条件之一 • 新的临床用途：是新药的基本条件之一 • 新的作用机制：认识新药的科学基础 •• 药物专利保护药物专利保护：市场竞争力的基本条件市场竞争力的基本条件 • 药物管理分类药物管理分类：附加的无意义的标示附加的无意义的标示 • 药物评价审批：协助研发的管理规范 新药的形成依靠药物研究和生产的专业人员 2. 新药研究中的科学问题 新药研究需要多学科联合 • 物质研究－－药物化学，合成化学，有机 化学化学，天然产物化学然产物化学……。 •• 作用研究作用研究－－药理学药理学、医学医学、微生物学微生物学、 分子生物学、细胞生物学……。 生物学研究是实现药物治疗作用的基础 2. 新药研究中的科学问题 生物学研究制约药物的发现和开发 • 药物发现－－对物质固有属性的发现，对药物作 用的评价和药用前景的评价用的评价和药用前景的评价……。 • 药物研究－－认识药物作用、评价预测临床效果， 评价治疗优势，探讨作用机制，直到合理用 药 ……。 生物学研究贯穿药物发现和研发全过程的内容 33. 新药研发的挑战新药研发的挑战 对新药认识存在缺陷 对技术认识明显不足对技术认识明显不足 对理论研究不够重视对理论研究不够重视 （科学的浮躁和非科学评价体系影响科学的发展，对新药研究危害 尤其严重尤其严重，，一切科学的不实在新药研究中是不能容忍的切科学的不实在新药研究中是不能容忍的）） 研发环境有待改善 （资金环境，政策环境，产业环境，学术环境，技术环境等） 4.4.新药发现的现状新药发现的现状 • 大量新技术的应用，没有增加新药数量 •• 高额研发资金投入高额研发资金投入，没有增加新药数量没有增加新药数量 • 生命科学快速发展生命科学快速发展，，没有增加新药数量没有增加新药数量 • 大批新思想的指导，没有增加新药数量 • 众多研究人员参与，没有增加新药数量 新药研发新药研发，遵循自身规律在提高和前进遵循自身规律在提高和前进 4.4.新药研发的发展趋势新药研发的发展趋势 药物来源药物来源—— 多来源物质并举多来源物质并举 药物类型——传统、化学、生物药并存 用药理念用药理念——光谱药物与个体治疗光谱药物与个体治疗 作用机制——药物靶点与多靶点的新模式 药物作用——药到病除与治未病 技术方法技术方法——实用技术与核心技术实用技术与核心技术 新药研究进入新的时期新药研究进入新的时期，理论理论、技术技术、观念观念、目标目标，物质物质、形式形式、 应用、风险都在新的调整时期 新药研发面临新的机遇 55. 创新是企业持续发展的动力创新是企业持续发展的动力  创新药物是企业竞争力的体现  创新创新药物是社会发展的需求药物是社会发展的需求  创新创新药物是人类健康的永恒需求药物是人类健康的永恒需求  创新药物是企业的历史使命  现有药物维持了现有的医疗水平  人类疾病的治疗需要新药的研发人类疾病的治疗需要新药的研发  提高市场竞争力需要开发新药物  新药开发应用体现了科技的进步新药开发应用体现了科技的进步 66.新药研发的目标新药研发的目标