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临床研究经验分享与研究设计的统计相关问题 临床研究设计与实践临床研究设计与实践 临床研究中的统计学考虑 国家心血管病中心 医学统计部 王杨 PROactivePROactive试验主要终点结果试验主要终点结果 Lancet. 2005; 366: 1279‐1289. SAVORSAVOR试验主要终点结果试验主要终点结果 N Eng J Med 2013; 369(14): 1317‐26. 统计在试验设计中的作用统计在试验设计中的作用 • 统计= 计算样本量？ 总体设计 研究目的研究目的 研究假设 试验设计 目标人群 入排标准 观察时间 样本量 主要指标主要指标 定义定义 评价方法 预期疗效 文献文献 评价标准评价标准 估计估计 试验设计与证据级别试验设计与证据级别 SIMPLICITY系列试验的启示 32mmHg * HTN1: Hypertension. 2011;57:911‐917; HTN2: Lancet 2010; 376: 1903–09 HTN3: NEJM published online March 29, 2014  NEJM published online March 29, 2014  目标人群与研究人群目标人群与研究人群 选择选择偏偏偏倚偏倚 vs.vs. 外部外部真实性真实性真实性真实性 Coronary Revascularization in Diabetic Patients: A Comparison of the Randomized and Observational Component of the Bypass Angioplasty Revascularization Investigation ((BARI)) 1,829 patients (19% with DM) with MVD were randomized to CABG or PTCA 2010 eligible patients (17% with DM) did not consent in RCT entered into registry 5-Year Mortality Rates for Randomized and Registry Diabetic Patients Randomized PTCA CABG pp Value RR All-cause mortality (%) 34.5 19.4 0.0024 1.87 Cardiac mortality (%) 23.4 8.2 0.0002 3.10 RegistryRegistry All-cause mortality (%) 14.4