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基于中药有效单体成分的新药研究-世界科学技术——中医药现代化

世界科学技术—中医药现代化★专论 编者按 2015 年 10 月5 日,从瑞典斯德哥尔摩传来喜讯,我国药学家屠呦呦教授因发现青蒿素而荣 获诺贝尔生理学或医学奖,这是我国科学家首次获得诺贝尔奖,我国几代科学家的梦想终于成为 现实。以屠呦呦教授为代表的我国科学家经过长期的努力,发现和创制了具有显著抗疟作用的 青蒿素及其衍生物,在全世界挽救了数以万计的生命,这是我国科学史上具有里程碑意义的事 件,并得到了国际科学界的高度认可和最高褒奖。青蒿素获诺奖充分说明中医药是一个伟大的 宝库,对其充分挖掘并努力提高,对继承和发展中医药,使中医药为中国乃至全世界做出重大贡 献具有重要意义。 中国科学家从黄花蒿中发现青蒿素的过程实际上就是用现代科学技术研究和发展中医药, 对中药物质基础成功开展深入研究的典型范例。众所周知,中药物质基础的研究是阐明中药治 疗疾病的科学内涵、实现中药现代化的前提和基础,也是创制源于中药有效成分的化学实体类新 药的有效途径。长期以来,对中药物质基础的研究和新药开发大致有两种思路,一是按照中医药 理论和临床应用的特点,阐明传统中药多成分、多靶点协同作用的物质基础,据此开发中药有效 部位、组分中药或进行传统中药的二次开发,这可以认为是在继承的基础上发展中医药;二是以 中药临床疗效为线索,对其中的单体化学成分的结构和生物活性进行深入研究,寻找具有药用价 值的化合物,开发源于中药有效成分的化学实体类药物,也就是青蒿素的研发模式,这可以认为 是在发展的基础上继承中医药。我们认为这两条研究开发思路和途径相互补充,相得益彰,构成 了具有中国特色的新药创制的模式。 本刊将在2016 年“专论”栏目,邀请相关学者撰写文章,重点介绍我国学者进行的源于中药 和天然药物单体有效成分的新药创制工作和临床应用的相应药物,以便读者比较全面地了解我 国在这个领域取得的主要成果,认识到这是实现中药现代化和国际化的重要途径之一,也希望对 以后中药物质基础的研究工作有一定的借鉴和帮助作用。 基于中药有效单体成分的新药研究 杨鸣华,刘 祎,孔令义* (中国药科大学中药学院  南京  210009) 摘 要:中药有效成分研究是中药开发与应用的关键科学问题,是新药创制的重要源泉,基于中药有效 单体成分的新药开发是研发具有自主知识产权新药的一条重要途径。一直以来,中国科学家们在这方面开 展了大量的工作,也取得了许多令我们称赞和骄傲的佳绩。一些从研究中药有效单体成分出发而成功开发 为化学实体类新药的代表性工作,更值得我们学习和借鉴,本文对此做一概括性地介绍,希望为新世纪、新 形势下的中药新药开发提供一些参考。 关键词 :中药 有效单体成分 新药研究 doi :10.11842/wst.2016.03.001  中图分类号:R284  文献标识码:A    收稿日期:2016-02-01    修回日期:2016-02-01 *   通讯作者:孔令义,本刊编委,教授,博士生导师,主要研究方向:中药和天然药物活性成分研究及在此基础上的新药开发。 〔 〕 329 World Science and Technology/Modernization of Traditional Chinese Medicine and Materia Medica 2016 第十八卷 第三期 ★Vol.18 No.3 中医药是中华民族与疾病长期斗争的智慧结 本胶囊等。这两种新药研发的途径都是对中药的继 晶,是中华文化的瑰宝,对中华民族的繁衍生息做 承和发展,不能以偏概全,更不能用一种途径否定 出了巨大的贡献。千余种常用中药和以此为基础的 另一种途径,两种途径的互补构成了具有中国特色 浩瀚古今方剂都是长期实践应用的产物,具有确切 的新药创制之路。 的疗效和较高的安全性,对现今的

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