课件：天然药物新药开发的选项与风险控制.ppt

4.安全性观察指标的选择 安全性观察指标包括预期不良事件、严重不良事件、生命体征、实验室检查（血、尿、便三大常规、肝肾功能、心电图）、试验药品毒性相关的特殊检查，这种特殊检查要结合药效学和药理毒理学试验结果、制剂和工艺特点选择。 5.药代试验中采样时间点选择 5．1开展预试验； 5．2仔细分析现有文献报道与动物试验数据，如果个体差异较大，适当增加预试验人数； 5．3仔细分析预试验结果，对采血点进行调整。 6．导入期的选择 根据研究目的和药物特性，有时需增加导入期设计，以排除混杂因素影响。 (二) 临床研究过程的控制 1．选择良好的合作方： 临床研究基地、研究者和统计分析单位 2．任命合格的监查员对研究过程进行控制 重视研究者培训，尤其是试验方案的培训； 确保试验开展遵循试验方案和有关法规； 及时发现试验过程中出现的异常情况。 (三) 统计分析与总结控制 1．数据管理 2．根据数据特点选择正确的统计方法 3．总结报告 四 企业规模与新药研发风险控制 1．要正确理解以市场为导向这一普遍为企业家所推崇的理念。由于新药开发的周期在中国一般为3~6年。因此，选题应考虑未来5年的市场的改变；以市场为导向应重点了解新药的市场份额、目标市场同类药的缺陷、备选药物与现有药品的优势、给患者带来哪些好处，而不应该以现有的市场畅销品种为目标争先上同类项目。 2．由于我国企业目前大多不具备国际化的能力，新药仅限于中国市场。因此，目前暂时没有开发新靶点创新药物的能力。因为这类新药投资巨大，如不能形成重磅炸弹品种，可能无法收回RD的投资。但是建议一些大型企业，特别是有一定规模的（10亿以上）以处方药为主的企业，应当在本企业的治疗领域内选择1~2种疾病与国内大学合作，投入少量资金进行探索性新靶点（或新作用机制）药物的前期基础研究，为十年后的发展奠定科技基础。 3．大型化药企业应从以量取胜和价格取胜型企业逐步转向新药引导型企业。其中，me-too, me-better 型药物的开发应作为主攻方向。应由企业选择先导药物类型，委托大学进行结构改造和活性评价。一旦找到可能的苗头率先申请专利。并应作好进入国际市场的准备。 4．对于大中型以处方药销售为主的企业（5亿以上），应关注源自中药的天然产物及其衍生物的新药开发。要选择比较偏的病或目前尚无好的治疗药物的病种。因直接源自天然植物的备选药物制造成本往往偏高，专利及国际化的准备仍然是十分重要的前提。 5．以OTC销售模式为主的企业，应以已知疗效确切的OTC化药为目标，进行制剂工艺的创新。以提高口服药物的生物利用度、延长释放时间或代谢时间、提高患者顺应性为目的的新药创新、专利先行永远是正确的。 6．关于中药注射剂的问题：中药注射剂的优点是明显的，缺点也是明显的。疗效与毒副作用往往是同步变化的。由于注射剂提高了疗效，加上注射剂本身固有的安全性问题，使得中药注射剂的毒副作用问题异常突出。但对于临床确有疗效的中药注射剂进行二次开发，进一步明确有效成分和产生毒副作用的成分，进行工艺提高，纯化处方组成，提高质量控制水平，并进一步明确作用机制，当是对于大多数处方药企业都有诱惑力的研发方向。 7．如前述：原创新药风险极大。理论上，进入临床的药物淘汰率非常高。因此，对于我国大多数企业而言：建立剂型研究的平台，在某一个剂型方面做出比较优势，以临床久经考验的药物作为对象（包括中药和天然药物），围绕生物利用度、延缓排泄和代谢时间、提高靶向性、提高患者顺应性为目的的剂型创新无疑为一明智之举。 结束语 新药研发的选项与风险控制这一课题是一个十分难回答的命题。好象是我们问一个证券分析师如何能在股票市场赚钱一样，无法给出具体的答案，只能给出一些通则。以上为本人十余年来从事创新药物研究的一些粗浅体会和一孔之见，现与大家分享，有错误之处，诚望批评指正为盼。 后面内容直接删除就行 资料可以编辑修改使用 资料可以编辑修改使用 资料仅供参考，实际情况实际分析 主要经营：课件设计，文档制作，网络软件设计、图文设计制作、发布广告等 秉着以优质的服务对待每一位客户，做到让客户满意！ 致力于数据挖掘，合同简历、论文写作、PPT设计、计划书、策划案、学习课件、各类模板等方方面面，打造全网一站式需求 * * * LOGO 天然药物新药开发的选项与风险控制 天然药物新药开发的选项与风险控制 一．新药开发的类别与风险 二．新药临床前评价的风险控制 三．新药临床研究的风险控制 四．企业规模与新药研发风险控制 一．新药开发的类别与风险 1．二十一世纪新药研发所面临的挑战 2．二十一世纪新药研发可能的突破点 3．新